Les actions d’Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ont progressé de 14 % en séance après-bourse mercredi, à la suite de l’autorisation accélérée accordée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour sa thérapie génique destinée à traiter la maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa).
La FDA a accordé son approbation à GENGLYCOS, également connu sous le nom de DTX401, première thérapie génique du groupe et cinquième autorisation globale délivrée par l’agence américaine. Cette approbation s’accompagne d’un bon de priorité (Priority Review Voucher), une incitation réglementaire généralement attribuée pour les approbations de médicaments jugées majeures.
La GSDIa est une maladie métabolique génétique ultra-rarissime qui touche entre 1 500 et 2 500 patients aux États-Unis. Cette pathologie résulte d’un déficit enzymatique empêchant le foie de libérer du glucose dans le sang. Les patients gèrent actuellement la maladie par une prise continue d’amidon de maïs cru afin d’éviter des épisodes d’hypoglycémie potentiellement mortels.
La décision de la FDA s’appuie sur les données de l’étude de phase 3 GlucoGene, menée sur 46 participants âgés de huit ans et plus pendant 48 semaines. Conçue comme une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée contre placebo, elle a démontré une réduction des besoins en amidon de maïs chez les patients traités par DTX401 par rapport au placebo.
GENGLYCOS est autorisé pour les patients adultes et pédiatriques âgés de huit ans et plus. Sa distribution sera assurée via un réseau national de Centres de Traitement Qualifiés (QTC) disposant d’une expertise spécialisée dans l’administration des thérapies géniques. La production du traitement sera réalisée dans l’usine de thérapie génique d’Ultragenyx, située à Bedford, dans le Massachusetts.
Dans le cadre du processus d’autorisation accélérée, Ultragenyx s’est engagé à fournir deux années de données cliniques sur la sécurité et l’efficacité issues du traitement commercial en ouvert sur 50 patients, ainsi que sur un groupe témoin de 20 patients, via son programme existant de surveillance de la maladie GSDIa. Le groupe témoin inclura des patients inéligibles à GENGLYCOS en raison de la présence d’anticorps anti-AAV8.
