Scholar Rock Pharmaceuticals (SRRK) a souligné son calendrier élargi pour l'approbation de l'apitegromab par la FDA, un anticorps monoclonal ciblant l'atrophie musculaire spinale (SMA), lors de sa présentation au Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference de septembre 2026. La date d'action de la loi américaine concernant les droits d'utilisation des médicaments (PDUFA) pour ce médicament approche du 30 septembre 2026, après que la société ait reçu une lettre de réponse complète (CRL) en novembre 2025, dans laquelle les préoccupations relatives à la conformité de la fabrication chez son ancien partenaire de remplissage et de finition, Catalent Indiana, étaient mises en avant. Suite à une réunion de type C avec la FDA en mars 2026, Scholar Rock a obtenu une installation alternative, ce qui a positionné le programme dans une approche racée sur deux sites, où n'importe quel site pouvait soutenir l'approbation. Catalent Indiana a ensuite été retirée de la fabrication commerciale après que la FDA ait examiné les données concernant les sites alternatifs, bien qu'elle reste un fournisseur clinique pour des centaines de patients. Le solde de trésorerie de la société, d'environ 500 millions de dollars, soutient les initiatives réglementaires, commerciales et cliniques, avec un ratio de solvabilité actuel de 7,02 et un ratio dette / valeur nette de 0,8, indiquant une liquidité solide et un levier modéré. Le titre, qui se négocie près de son plus haut niveau en 52 semaines de 61,76 dollars, a généré un rendement de 81,82 % au cours de l'année dernière, reflétant la confiance des investisseurs dans le potentiel du pipeline.
L'apitegromab est conçu pour traiter la SMA, une maladie neuromusculaire rare affectant jusqu'à 35 000 patients dans le monde, avec un marché américain estimé à 7 000 à 10 000 patients. Le marché de la SMA, dont la valeur est supérieure à 5 milliards de dollars par an, devrait dépasser 7 milliards de dollars d'ici quatre à cinq ans. Le médicament est positionné sous forme d'infusion intraveineuse mensuelle, avec des défis d'accès précoce attendus au cours des trois à cinq premiers trimestres suivant le lancement, à mesure que s'amorcent les intégrations aux formulaires et les obstacles au remboursement.
L'étude de phase III SAPPHIRE de Scholar Rock, qui porte sur 188 patients, a montré des améliorations cliniquement significatives de la fonction motrice, tandis que son étude de phase II FORGE dans la dystrophie musculaire facioscapulo-humérale (FSHD) a commencé le dosage. La société prévoit également de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) à la PMDA japonaise d'ici la fin de l'année 2026 sans nécessiter de trial local, dans le but de commercialiser l'apitegromab dans jusqu'à 50 pays. A l'international, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a retiré la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) en août 2026 en raison de contraintes temporelles, bien que la société soit prète à la soumettre immédiatement une fois l'autorisation accordée.
Le CEO, David Hallal, a mis en avant la stratégie « course à pied » de la FDA, permettant à n'importe quel site de fabrication d'accélérer l'approbation. Il a ajouté que, même si des obstacles au remboursement représenteront des « ralentisseurs », l'expérience de l'entreprise dans la surmonte de barrières similaires dans d'autres thérapies guidera son approche. La pipeline à grande échelle de l'entreprise comprend SRK-439, un anticorps à haute activité contre la myostatine, ainsi que d'autres indications dans le domaine des maladies neuromusculaires rares, telles que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et l'atrophie musculaire spinale et bulbaire (SBMA).
Les fonds de Scholar Rock restent stables, avec un bilan solide et une attention accrue à la mise en œuvre de sa stratégie règlementaire et commerciale visant à accélérer l'approbation et le lancement de apitegromab.
