Rocket Pharmaceuticals (RCKT) a reçu l'autorisation de la FDA pour poursuivre son programme de thérapie génique dans le cas de la maladie de Danon, en utilisant une dose recalibrée, a annoncé la société mardi lors d'une conférence de Morgan Stanley.
Le directeur général Gaurav Shah a confirmé que le même essai restera un essai de phase 1b à 12 patients, avec un bras unique. Trois patients ont déjà été dosés conformément au protocole révisé, et neuf restaient à doser. La dose sera espérée terminée d'ici la mi-2027, dans six sites prévus : trois aux États-Unis et trois en Europe.
La dose recalibrée est de 3,8 × 10^13 génomes vectoriels par kilogram, contre 6,7 × 10^13 vg/kg initialement. M. Shah a noté que ce chiffre semble refléter la dose pédiatrique de la phase I, qui était de 4 × 10^13 vg/kg environ. « Étant donné que la sécurité était si élevée, je pense qu'ils nous ont permis de poursuivre l'étude exactement comme prévu », a-t-il expliqué. La FDA n'a pas étendu l'étude.
Les deux principaux critères d'évaluation du programme sont l'expression de la protéine LAMP2 et une réduction de l'indice de la masse ventriculaire gauche de 10 % au moins. Environ 80 % des patients masculins restent qualifiables conformément aux critères affinés, a indiqué M. Shah. Une étude sur la course naturelle a inclus plus de 50 patients. Les patients masculins développent généralement des symptômes à l'âge de l'adolescence et ont une espérance de vie moyenne de 19 à 20 ans sans greffe.
Shah a également proposé un commentaire mécanique concernant le syndrome de fuite capillaire observé dans des études précédentes. «Ce n'est pas l'inhibiteur de C3 en soi», a-t-il expliqué. «C'est le C3 combiné à l'AAV- une pluie torrentielle d'AAV. La combinaison déopsonise principalement l'AAV qui aurait été opsonisé par C3b, et l'AAV attaque ensuite les cellules endotheliales.»
Du côté commercial, Rocket a mis en évidence KRESLADI, son traitement approuvé pour la LAD-I sévère, qui a été lancé au 4e trimestre 2024 et dont le coût d'acquisition au gros est de 3,9 millions de dollars par traitement. L'entreprise a vendu un bulletin d'examen prioritaire lié à KRESLADI pour 180 millions de dollars. La consommation annuelle de fonds bruts est d'environ 170 millions de dollars, avec un ratio actuel de 9,2 et une réserve de fonds jusqu'au 2e trimestre 2028.
Rocket a également abordé son pipeline plus large. Le programme de cardiomyopathie arythmogène liée au PKP2 cible un marché estimé à 50 000 à 140 000 personnes aux États-Unis et en Europe, avec environ 80 % des patients américains qui dépendent des cardioverter-déficillateurs implantables. Le programme de cardiomyopathie dilatée liée à la protéine BAG3 a également été mentionné. M. Shah a mentionné que près de 25 patients atteints de LAD-I sont nés chaque année aux États-Unis, deux-tiers souffrant d'une affection grave.
Les actions ont chuté de 4,81 % à 3,27 USD cette journée, dans une fourchette de 52 semaines comprise entre 2,53 USD et 5,45 USD. Rocket publiera une mise à jour de son portefeuille le 6 octobre 2026, à 16 h 30.
