Roche (SIX: RO, ROP ; OTCQX : RHHBY) a indiqué le 10 septembre que la Food and Drug Administration des États-Unis avait accordé une évaluation prioritaire à une demande supplémentaire de licence de produit biologique pour Enspryng (satralizumab) en vue du traitement de la maladie associée aux anticorps contre la myéline polyriboomérique, une affection auto-immune rare sans traitement approuvé.
La demande a été soutenue par les résultats positifs de l'étude de phase III METEOROID, qui a atteint son endpoint principal, qui était le temps qui s'est écoulé entre la randomisation et la première rechute de la maladie de MOGAD. Enspryng a réduit le risque de rechute de 68 % par rapport au placebo (p = 0,0025). À 48 semaines, 87 % des patients recevant Enspryng étaient restés sans rechute, contre 67 % sous placebo. Le médicament a également montré des améliorations significatives sur les mesures secondaires, notamment le taux annuel de rechutes, l'activité des lésions à l'IRM et l'utilisation de traitements de secours.
La FDA devrait émettre une décision d'ici le 10 janvier 2027. En Europe, l'Agence européenne des médicaments a validé la demande, et une décision de la Commission européenne est attendue pour le troisième trimestre de 2027.
Cela marque la seconde désignation de priorité pour Enspryng, après que la FDA ait accordé le même statut en juin 2026 pour son utilisation dans la maladie oculaire thyroïdienne (TED), avec une décision d'approbation attendue en octobre.
Levi Garraway, MD, PhD, directeur médical de Roche, a qualifié le MOGAD de « imprévisible et débilituant », soulignant que chaque recidive peut provoquer des dommages neurologiques persistants et que, à l'heure actuelle, il n'existe pas de traitements approuvés. Il a ajouté que Enspryng a le potentiel de transformer les soins médicaux en réduisant considérablement les crises graves et en diminuant la dépendance aux stéroïdes à haute dose et aux immunosuppresseurs.
Enspryng est un anticorps monoclonal humanisé ciblant le récepteur de l'interleukine-6 (IL-6), développé à l'aide d'une nouvelle technologie d'anticorps de recyclage qui permet une inhibition durable de l'IL-6. Il est déjà autorisé dans environ 90 pays pour le syndrome du spectre de la neuromyelite optique (NMOSD), notamment aux États-Unis et dans l'E.U., et son profil de sécurité a été établi chez plus de 10 000 patients.
Le MOGAD est une maladie auto-immune rare du système nerveux central, dont la prévalence est estimée entre 0,51 et 3,42 cas pour 100 000 personnes. Les attaques peuvent affecter les nerfs de la vision, le cerveau et la moelle épinière, ce qui peut entraîner une perte de la vue, une confusion, un affaiblissement musculaire et l'invalidité. Le MOGAD récidivant entraîne une aggravation inhérente et imprévisible des symptômes neurologiques qui peuvent ne pas disparaître complètement, entraînant ainsi des dommages permanents accumulés.
Roche examine Enspryng dans d'autres affections neurologiques auto-immunes et inflammatoires, notamment l'encéphalite auto-immune contre les récepteurs anti-NMDA et l'encéphalite auto-immune à leucine-rich glioma-inactivated 1, où le médicament a le statut de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne.
