MBX Biosciences a dosé le premier patient du premier essai clinique de phase 3 oPTimize, évaluant le canvuparatide comme traitement potentiel du hypoparathyroïdisme chronique. L'étude, enregistrée sous le numéro NCT07699471, vise à enrôler environ 160 adultes atteints de cette affection dans différents centres aux États-Unis et en Europe.
L'essai de phase 3 se présente sous la forme d'un protocole de randomisation 3 : 1, en assignant aux patients soit canvuparatide, soit un placebo, une fois par semaine durant une période de traitement en double aveugle de 26 semaines. Le traitement comporte une phase de dose fixe de quatre semaines à 600 microgrammes, une période de titration individuelle de la dose de 18 semaines, pouvant aller jusqu'à 1 600 microgrammes, ainsi qu'une phase de maintien de dose de quatre semaines. Les participants rejoindront ensuite une période d'extension ouverte de 78 semaines.
L endpoints principal évalue la proportion de patients atteignant une définition composite de réponse à la semaine 26, nécessitant le maintien de taux sanguins de calcium sérique normalisés en fonction de albuminémie, l'indépendance de la vitamine D active, la réduction de la supplémentation en calcium à 600 milligrammes ou moins par jour et l'absence d'augmentation de la dose du médicament étudié au cours des quatre semaines précédant l'évaluation. Les sévères endpoints secondaires comprennent la normalisation de l'excrétion urinaire de calcium tout en maintenant des taux sériques de calcium normaux chez les patients présentant des taux élevés à l'origine, ainsi que des améliorations du fonctionnement physique et des symptômes liés à l'hypocalcémie.
La canvuparathidie est un pro-drogue peptidique à action prolongée du paracétrine en exploration clinique destiné à être administré une fois par semaine en thérapie de remplacement de la paracétrine. Ce médicament a reçu la désignation de médicament rare de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l'Agence européenne des médicaments, ce qui témoigne de son potentiel pour répondre aux besoins d'une population de patients sous-médicamentée. L'hypoparathyroïdisme chronique affecte plus de 250 000 patients aux États-Unis et dans l'UE, avec une incidence annuelle estimée à plus de 7 000 nouveaux cas.
