Genuro, une filiale biotech en stade clinique de NRx Pharmaceuticals, a présenté son programme axé sur la SLA lors de la conférence Moody Capital sur la croissance disruptive et les sciences de la vie, le mercredi 9 septembre 2026. La société indique qu’elle aspire à mettre un produit à base d’anticorps à usage clinique prêt d’ici juillet 2027, avec une production dans des bioreacteurs prévue pour débuter en janvier de cette année. L’initiation des essais cliniques est prévue pour 2027, et la société cite une éventuelle date d’approbation de la FDA déjà en 2029.
Sur le plan financier, Genuro relie 5 millions de dollars par l'intermédiaire d'une campagne de financement participatif par le biais d'un règlement CF dirigée par Moody Capital. La technologie qui sous-tend le médicament a bénéficié d'environ 180 millions d'euros de R&D européenne, financés principalement par le Fonds européen d'investissement, avant que les actifs ne soient acquis lors d'une faillite en Suisse. La loi de crédits pour la défense des États-Unis pour 2027 alloue 80 millions de dollars au financement d'essais cliniques contre l'AMS, et Genuro estime que le coût total de la création d'un médicament prêt pour le marché d'ici 2029 s'élève à environ 25 millions de dollars. Si celui-ci est approuvé, le gouvernement américain bénéficierait d'un droit de 3 % sur les ventes, en raison des brevets partagés.
S'il s'agit d'une approche fondée sur des données scientifiques, Genuro cible les protéines de la gaine des retrovirus humains endogènes K (HERV-K), que l'on observe dans le liquide céphalo-rachidien de plus de 75 % des patients atteints d'AMG, mais pas dans des personnes contrôlées sans la maladie. La société note que l'entreprise précédente a mené cinq essais cliniques d'un anticorps anti-HERV-W dans la sclérose en plaques, traitant plus de 400 patients sans soucis de sécurité signalés. Genuro détient 25 brevets approuvés à l'échelle mondiale et vise à en détenir environ 100 lorsque son principal composé entrera en essai clinique, et sur sept classes de brevets.
La présentation a également souligné le fardeau de la maladie : l'AMS affects environ 6 000 personnes chaque année aux États-Unis, avec une survie moyenne de trois à cinq ans. Les anciens combattants et les athlètes de sports de contact sont confrontés à un risque accru, deux à trois fois plus élevé que la population en général. La méthode d'approbation accélérée de la FDA, qui peut s'appuyer sur des réductions de marqueurs biologiques tels que la chaîne légère du neurofilament, a été mentionnée comme un chemin possible, en s'appuyant sur l'exemple établi par QALSODY pour un sous-groupe de patients atteints d'AMS due à une mutation du gène SOD1.
Parmi les personnes clés mentionnées, on trouve le directeur général Jonathan Javitt, qui a obtenu un diplôme en biochimie de Princeton en 1978, et le président du conseil consultatif scientifique Arnie Levine, qui a enseigné la biologie moléculaire à Javitt à Princeton en 1977. D'autres personnalités importantes sont Hervé Perron, chef scientifique ; le Dr Avindra Nath du NIH ; la professeure Marion Leboyer de l'Inserm ; et plusieurs vétérans de l'industrie impliqués dans la fabrication et les questions réglementaires.
