L'Administration des aliments et des médicaments des États-Unis a accepté la demande de mise sur le marché d'un nouveau médicament déposée par United Therapeutics Corporation pour le ralinepag, un agoniste oral des récepteurs de la prostacycline destiné au traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (HAP).
L'agence a fixé une date d'action visée par la loi américaine sur les droits d'utilisation des médicaments sur ordonnance, le 24 juin 2027, pour la demande d'autorisation de mise sur le marché. United Therapeutics, basée à Silver Spring, dans le Maryland, et ayant des recherches à Research Triangle Park, en Caroline du Nord, n'a pas divulgué de calendrier prévu pour le lancement commercial.
La soumission au NDA est appuyée sur les données de l'étude de phase 3 ADVANCE OUTCOMES, qui a inclus 687 patients principalement pré-tratés atteints de HPA. L'essai a atteint son critère d'évaluation primaire, démontrant une réduction de 55 % du risque d'aggravation clinique comparativement au placebo. Les critères d'évaluation secondaires ont également révélé des améliorations statistiquement significatives, notamment une probabilité 47 % plus élevée d'obtenir une amélioration clinique et des réductions de la propeptide natriurétique C-N-terminale, un biomarqueur associé à l'insuffisance cardiaque.
La capacité d'exercice, évaluée par la distance parcourue en marchant pendant six minutes, s'est améliorée dans le bras ralinepag par rapport au placebo. Les analyses des sous-groupes ont montré des avantages constants pour toutes les causes de la maladie, toutes les classes fonctionnelles, toutes les capacités d'exercice, tous les niveaux de marqueur biologique et toutes les thérapies associées.
Les résultats de sécurité étaient cohérents avec le profil d'effets indésirables connu des thérapies à base de prostacycline, sans signal nouveau en matière de sécurité identifié. Ralinepag est toujours en cours d'évaluation et n'a pas été approuvé pour une indication quelconque par la FDA.
La PAH, une maladie chronique et progressive caractérisée par une augmentation de la pression dans les artères pulmonaires, affecte environ 500 000 personnes dans le monde, dont environ 50 000 aux États-Unis. Les résultats de cette étude ont été présentés au 2026e congrès annuel de la Société thoracique américaine et publiés dans la revue The Lancet. Une étude de prolongation en piqué ouvert en cours, l'ADVANCE EXTENSION, concerne les patients qui ont participé à l'étude ADVANCE OUTCOMES.
