Les actions de Clene Inc. ont progressé de 2,44 % mercredi, après que la société ait défini une voie réglementaire plus claire pour son médicament CNM-Au8, utilisé dans le traitement de la sclérose lateralement amyotrophique (SLA), suite à des feedback de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
La FDA a indiqué que les données provenant des programmes cliniques de Clene pourraient justifier une demande de nouvelle drogue dans le cadre du processus d'approbation accélérée pour la SLA, a indiqué la société lors de la conférence Emerging Growth. La direction a noté que les commentaires que l'agence avait reçus début mai mettaient en exergue la nécessité de données fiables sur la chaîne légère du neurofilament démontrant un lien avec un bénéfice clinique.
Rob Etherington, président et chef de la direction de Clene, a déclaré que les directives écrites de la FDA confirmaient la vision de l'agence selon laquelle le jeu de données proposé pourrait servir de base à une demande. « Ils ont déclaré explicitement : « Nous avons besoin que vous démontriez les preuves de l'efficacité de CNM-Au8 sur la réduction des neurofilaments et nous démontriez que la magnitude du changement des neurofilaments est lié à un bénéfice clinique », a-t-il déclaré aux participants à la conférence.
Clene envisage de présenter sa déclaration de non-divulgation pour CNM-Au8 au quatrième trimestre, avec un objectif de révision PDUFA d'ici la fin de 2024. Si le calendrier se maintient, le médicament pourrait arriver sur le marché au début de l'été 2027.
La société a souligné les avantages de survie et de fonctionnalité observés dans les données cliniques. Dans l'essai HEALEY ALS, les patients randomisés au CNM-Au8 ont présenté un risque de décès 74 % plus faible après 12 mois par rapport aux patients témoins, et ce bénéfice s'est maintenu au cours d'un suivi de quatre ans. La réduction de la chaîne légère du neurofilament, de 10 %, a été constatée dans l'ensemble des essais HEALEY ALS, RESCUE-ALS et d'un programme de suivi étendu financé par le NIH, même chez les patients les plus malades.
Des améliorations fonctionnelles ont également été notées chez les patients réactifs aux neurofilaments, notamment des gains statistiquement significatifs sur l'échelle de réévaluation fonctionnelle de la SLA et une capacité vitale lente, une mesure de la fonction respiratoire. Les données de sécurité ont été compilées sur 1 250 années-patient, certains patients étant atteints d'une thérapie continue pendant jusqu'à 6,8 ans depuis 2019.
Le cours de Clene s'est clôturé à 4,19 $, en hausse de 0,10 $, après la publication de ces chiffres. Les actions se négociaient entre 3,88 $ et 13,50 $ au cours des 52 dernières semaines, avec une capitalisation boursière d'environ 54,6 millions de $.
