Les actions de Capricor Therapeutics Inc. (NASDAQ : CAPR) ont grimpé de 29 % lundi après que la Food and Drug Administration des États-Unis a prolongé la période d'examen de sa thérapie cellulaire expérimentale, le Deramiocel, repoussant la date d'action cible prévue par la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sous ordonnance (PDUFA) du 22 août au 22 novembre 2026.
Cette extension fait suite à la soumission par Capricor de données et d’analyses supplémentaires provenant de l’étude de phase 3 HOPE-3, afin de soutenir une indication proposée affinée pour Deramiocel, une thérapie cellulaire allogène visant la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le Centre d’évaluation et de recherche des produits biologiques de la FDA a accepté la soumission et l’a qualifiée de modification majeure, invoquant le besoin médical important non satisfait dans la DMD.
Cette modification intègre des données d'une extension ouverte de 24 mois issues de l'essai de phase 3 pivot HOPE-3, ainsi que des analyses de robustesse supplémentaires. Capricor a demandé à la FDA d'examiner ces données afin de justifier une indication révisée centrée sur la fonction des membres supérieurs, qui constituait le critère d'évaluation primaire de l'étude HOPE-3. La société a expliqué que cette étude a atteint ce critère en démontrant un bénéfice statistiquement significatif sur la fonction des membres supérieurs, ce qui positionne HOPE-3 comme l'un des jeux de données cliniques les plus complets évaluant cette mesure chez les patients atteints de DMD.
Le prolongement de la procédure par la FDA est le résultat des discussions en cours avec Capricor suite à une réunion du comité consultatif en juillet 2026. Bien que ce retard empêche une décision réglementaire potentielle, les actions de l'entreprise ont réagi positivement à cette nouvelle, reflétant l'optimisme des investisseurs quant aux perspectives de ce traitement dans une indication de forte prévalence.
