BridgeBio Pharma Inc. a annoncé lundi avoir administré le premier traitement à un patient dans le cadre d'une étude de phase 3b/4 évaluant l'acoramidis dans la cardiomyopathie amyloïde due à la transthyrétine (ATTR-CM), une affection cardiaque progressive.
L'étude ASCEND-ATTR prévoit d'inclure environ 150 patients atteints d'amylose médiée par la transthyretine, variant ou de type sauvage. Les participants subiront une résonance magnétique cardiaque et une échocardiographie cardiaque chaque année pendant une période de 36 mois, afin d'évaluer les changements dans la structure, la fonction et le degré d'amyloïde.
L'efficacité principale sera mesurée à l'aide du statut de réponse au mois 36, défini par l'amélioration de la fonction ventriculaire gauche systolique par rapport au niveau de base. Les objectifs secondaires comprennent des mesures de la fonction et de la structure cardiaques, le fardeau d'amyloïde, les mesures échocardiographiques, les biomarqueurs circulants et les évaluations par imagerie à 12, 24 et 36 mois.
Acoramidis, commercialisé sous le nom d'Attruby, est un stabilisateur de la transthyretine autorisé à réduire le risque de décès cardiovasculaire et d'hospitalisation chez les adultes atteints de CMATTR. Ce médicament a déjà montré des modifications dans les mesures cardiaques dans la sous-étude CMR ATTRibute-CM, notamment des réductions de l'indice de masse ventriculaire gauche et de l'indice du volume de la dépression ventriculaire gauche, et une regression d'amyloïde chez un sous-groupe de patients.
Les données de sécurité de cette sous-évaluation ont montré des taux plus élevés de diarrhée (11,6 % vs 7,6 %) et de douleur au niveau de l'abdomen supérieur (5,5 % vs 1,4 %) avec acoramidis comparativement au placebo. Les taux de discontinuation en raison d'effets indésirables étaient de 9,3 % pour acoramidis et de 8,5 % pour le placebo.
Les résultats supplémentaires de la sous-étude du CMR et de sa prolongation en phase ouverte, comparés à un cohorte suivant la progression naturelle, seront présentés au Congrès de la Société européenne de cardiologie en 2026.
