BridgeBio Pharma Inc. a commencé l'administration de doses dans l'étude ASCEND-ATTR, un essai de phase 3b/4 évaluant les effets à long terme de l'acoramidique chez les patients souffrant de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM).
L'étude complètera environ 150 adultes atteints d'amyloïdose médiée par la transthyrétine de type sauvage ou variant, et évaluera la structure cardiaque, sa fonction et le fardeau amyloïde au fil des 36 mois. Les évaluations principales comprennent la ressonnance magnétique cardiaque et l'échocardiographie cardiaque au niveau de l'état de base, au mois 12, au mois 24 et au mois 36. Le critère d'évaluation principal de l'efficacité est défini comme l'état de réponse au sein de l'intervalle final en fonction de l'amélioration de la fonction systormique gauche du ventricule.
Acoramidis, commercialisé sous le nom de Attruby, est évalué contre un placebo dans l'essai. Les événements indésirables rapportés dans les données cliniques antérieures comprenaient la diarrhée, rencontrée chez 11,6 % des patients traités par acoramidis et chez 7,6 % de ceux sous placebo, puis la douleur abdominale supérieure, observée chez 5,5 % des patients traitées par acoramidis et chez 1,4 % de ceux sous placebo. Le taux de discontinuation à cause d'événements indésirables était de 9,3 % pour acoramidis et de 8,5 % pour placebo.
Le procès fait suite à la présentation des données sur acoramidis par BridgeBio au congrès de la Société européenne de cardiologie, où l'entreprise a souligné le potentiel du médicament dans la lutte contre l’ATTR-CM, une pathologie progressive et fatale. Les actions de BridgeBio ont clôturé à 80,40 dollars le 25 août, après une hausse de 5,41 % sur la période avant la clôture, à 84,75 dollars.
