Vor Biopharma presentó detalles clínicos y comerciales para telitacicept en el Foro virtual de inmunología e inflamación Stifel 2026 el miércoles, describiendo una estrategia de doble camino que, según la compañía, le otorga una posición de liderazgo en el mercado de la miastenia gravis.
Telitacicept, comercializado con el nombre de Taly, es un inhibidor dual de BAFF/APRIL construido sobre el marco de TACI que mantiene una relación de potencia de 2 a 1 entre BAFF y APRIL, que reproduce a la TACI natural. El medicamento cubre los anticuerpos de IgG, IgA e IgM. Una investigación de Yale citada por Vor descubrió que aproximadamente un tercio de los pacientes con miastenia grave tienen anticuerpos de IgA e IgM relacionados con la falta de respuesta a los inhibidores de FcRn, como efgartigimod de argenx.
En los estudios de Vor, el 100% de los pacientes consiguió al menos una respuesta de 2 puntos en la escala MG-ADL, lo que la empresa describió como el conjunto de datos más sólido visto hasta la fecha en dicha indicación. El esquema de dosificación actual es de 240 mg por semana administrados a través de dos inyecciones subcutáneas de 1,5 ml cada una; Vor planea pasar a un solo frasco prellenado para uso semanal y añadir una opción de autoinyección.
La seguridad se ha extraído de aproximadamente 3.000 pacientes en ensayos controlados aleatorizados que abarcan diversas indicaciones, junto con decenas de miles de pacientes tratados en China. Un ensayo sobre miastenia grave ocular está reclutando pacientes de la Clase I de MGFA en un estudio aleatorizado de 24 semanas con una extensión a título abierto de al menos un año. Los resultados de ese ensayo se presentarán en la conferencia de la AANEM la próxima semana.
En el lado comercial, Vor estima una oportunidad de mercado de 3.000 millones de dólares solo en el segmento de segunda línea para la miastenia gravis. El mercado general de biotecnologías para MG ha estado creciendo cerca del 60% anual, pero solo alrededor del 20% de los pacientes con MG reciben actualmente terapia biológica, en comparación con aproximadamente el 75% de los pacientes con esclerosis múltiple. Dallan Murray, director comercial de Vor, dijo que la compañía cree tener los mejores datos por enfermedad en la indicación principal.
"Aunque es un mercado huérfano, no existen terapias génicas 'de una sola vez', dijo Murray. Si aparece un perfil mejor de un fármaco, el colectivo médico y de pacientes pasará a esa nueva opción". Señaló que la ventaja de ser el primero en entrar al mercado es especialmente grande en uno de estos mercados, que depende de un pequeño número de líderes en opinión clave del ámbito neuromuscular.
Vor aseguró un avance de aproximadamente tres años respecto al povetacicept de Vertex Pharmaceuticals, que está previsto que divulgue los datos del estudio de fase II en el primer semestre del próximo año.
Para UPLIZNA, la empresa señaló que representa alrededor del 50% de su uso en pacientes de primera línea, y el fármaco está asociado con una reducción total de los niveles de inmunoglobulinas del 9%.
Las acciones de Vor Biopharma cerraron a 19,87 dólares, bajando 2,130 o un 9,68%, el día del foro. La acción ha subido un 73% durante los últimos seis meses y un 68% hasta la fecha, frente a un beta de 1,72. La compañía tiene una capitalización de mercado de 1,19 millones de dólares.
