Scholar Rock Pharmaceuticals (SRRK) destacó su agenda agresiva para la aprobación por parte de la FDA de apitegromab, un anticuerpo monoclonal dirigido a la atrofia muscular espinal (SMA), durante su presentación en la Conferencia Global de Cuidado de la Salud Cantor Fitzgerald de septiembre de 2026. La fecha de acción del Acta de los Recargos para Usuarios de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de Estados Unidos sobre el fármaco está fijada para el 30 de septiembre de 2026, tras recibir la empresa una Carta de Respuesta Completada (CRL) en noviembre de 2025, en la que se citaron preocupaciones por el cumplimiento de las normas de fabricación en su antiguo socio de llenado y acabado, Catalent Indiana. Tras una reunión de tipo C con la FDA en marzo de 2026, Scholar Rock consiguió una instalación alternativa, moviendo el programa a un enfoque basado en dos centros, en el que cualquiera de ellos podría respaldar la aprobación. Catalent Indiana fue retirado de la producción comercial después de que la FDA revisara los datos de centros alternativos, aunque sigue siendo un proveedor clínico para cientos de pacientes. El saldo en efectivo de la empresa, que asciende a casi 500 millones de dólares, apoya iniciativas regulatorias, comerciales y clínicas, con una relación actual de 7,02 y una relación deuda-valor de 0,8, lo que indica una liquidez sólida y un apalancamiento moderado. Las acciones, que se venden cerca de su máximo de los últimos 52 semanas de 61,76 dólares, han registrado un rendimiento del 81,82% durante el último año, lo que refleja la confianza de los inversores en el potencial del programa.
Apitegromab está diseñado para tratar la SMA, una rara enfermedad neuromuscular que afecta a hasta 35.000 pacientes a nivel mundial, con un mercado estadounidense estimado en 7.000 a 10.000 pacientes. El mercado de la SMA, cuya valoración anual supera los 5.000 millones de dólares, se prevé que alcance los 7.000 millones de dólares dentro de cuatro o cinco años. El medicamento se posiciona como una infusión intravenosa mensual, habiendo previsto desafíos de acceso temprano en los tres o cinco primeros trimestres posteriores al lanzamiento, a medida que se desarrolle la integración en los catálogos y los obstáculos para el reembolso.
El ensayo SAPPHIRE de fase III de Scholar Rock, que incluyó a 188 pacientes, demostró mejoras clínicamente significativas en la función motora, mientras que su estudio FORGE de fase II en la distrofia muscular faciocapulohumeral (FSHD) ha comenzado a administrar fármacos. La compañía también tiene previsto presentar su solicitud ante la PMDA de Japón antes de finales de 2026 sin necesidad de un ensayo clínico local, con el objetivo de comercializar apitegromab en hasta 50 países. A nivel internacional, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) retiró la solicitud de autorización de comercialización (MAA) en agosto de 2026 debido a restricciones de tiempo, aunque la compañía está preparada para volver a presentarla inmediatamente después de obtener la autorización.
El director ejecutivo, David Hallal, enfatizó la estrategia de la FDA basada en una competencia, que permite que cualquier sitio de fabricación agilice la obtención de la aprobación. Destacó que, aunque los obstáculos en el reembolso presentarán “baches”, la experiencia de la compañía en superar barreras similares en terapias anteriores guiará su enfoque. La cartera más amplia de la compañía incluye SRK-439, un anticuerpo de alta potencia contra la miostatina, y otras indicaciones para enfermedades neuromusculares raras, como la distrofia muscular Duchenne (DMD) y la atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA).
Los resultados financieros de Scholar Rock siguen siendo sólidos, con un balance robusto y una atención focalizada en la ejecución de su estrategia regulatoria y comercial para acelerar la aprobación y el acceso al mercado de apitegromab.
