Precision BioSciences (DTIL) presentó datos clínicos tempranos y actualizaciones de su cartera en la 28a conferencia anual de inversión global H.C. Wainwright del 16 de septiembre de 2026, destacando los avances en dos programas de edición genética basados en su plataforma patentada ARCUS nuclease.
La empresa informó de un saldo de efectivo y equivalentes de 112 millones de dólares al final del segundo trimestre de 2026, con una ratio actual del 12,82. La dirección dijo que el balance proporciona una trayectoria hasta 2028, excluyendo los hitos del programa con socios.
La plataforma ARCUS de Precision se centra en tres diferenciadores que, según la empresa, la separan de los enfoques basados en CRISPR: un diseño de un solo componente que facilita la entrega, un tamaño de proteínas más pequeño que Cas9 y la capacidad de permitir la reparación dirigida por homología para la inserción precisa de genes.
La actualización de datos más significativa provino de PBGENE-HBV, el tratamiento experimental de la empresa para la hepatitis B crónica que apunta al ADN del cccDNA, el reservorio viral que impulsa la infección persistente. En el ensayo de fase I ELIMINATE-B, 16 pacientes han recibido 38 administraciones totales hasta la fecha. Después de dos dosis, los pacientes mostraron una reducción de un log en las transcripciones derivadas del ADN del cccDNA, con una edición acumulada observada después de una tercera dosis. Todos los 10 pacientes con ARN pregenómico detectable en el inicio lograron niveles duraderos de ADN pg no detectable, y el efecto pareció independiente de los niveles de antígeno S al inicio. La seguridad fue inicialmente una preocupación: las repeticiones de la administración de nanopartículas lipidas desencadenaron hipotiroidismo y elevaciones de las transaminasas, pero después de ajustar con precisión el protocolo de infusión en 2026 aumentando la duración, aumentando la administración de esteroides y añadiendo solución salina preventiva, no se produjeron más eventos hipotensores ni efectos de las transaminasas relacionados con las LNP. La compañía está ampliando las cohortes de dosificación a 0,4 mg/kg y 0,65 mg/kg para seleccionar una dosis de fase II, con una actualización de datos prevista antes del final del año, probablemente en la conferencia de la AASLD en noviembre.
En la distrofia muscular de Duchenne, PBGENE-DMD se dirige a los exones 45 a 55 (aproximadamente a un 60% de los pacientes con DMD que presentan mutaciones en esa región), con el objetivo de restablecer la casi completa longitud del distrofina mediante un único tratamiento. La administración se inició en agosto de 2026 en el Hospital de Niños de Arkansas, con la Universidad de Washington en St. Louis como segundo centro activo. El protocolo requiere un intervalo de ocho semanas entre los tres primeros pacientes, con biopsias musculares planificadas antes del tratamiento y a los tres y doce meses. Los estudios preclínicos demostraron un nivel de expresión de distrofina del 20% al 25%, un nivel que, según admite la gerencia, podría ser clínicamente significativo teniendo en cuenta los datos sobre la historia natural que sugieren que un nivel del 5% de distrofina de casi la longitud completa puede proporcionar beneficios. La dosis de AAV de 1 × 10^14 vg/kg es aproximadamente un 30% inferior a la dosis de VYSEVIDYS y inferior a la de REGENXBIO que alcanza los 2 × 10^14 vg/kg. La producción consigue una proporción de cápside del 90% frente al 50% aproximadamente en programas anteriores. El programa lleva asignaciones como Medicamento de Orfanato, Pista Rápida y Voucher de Revisión Prioritaria para Enfermedades Pediátricas Raras. Se esperan los primeros datos de seguridad de la DMD para fines de 2026, mientras que los resultados de las biopsias y las evaluaciones funcionales se producirán durante el año 2027.
La compañía también tiene programas en colaboración con iECURE, que promueve un programa de inserción de genes para la deficiencia de transcarbamoilasa ornitina utilizando ARCUS, y con azers-cel, que está desarrollando un programa CAR-T basado en activos originados en la Precision Medicine.
Las acciones de DTIL cotizaron alrededor de 6,63 dólares el 16 de septiembre, un descenso del 8,4 % durante la semana, pero un aumento del 59 % hasta la fecha y del 46 % durante el último año. Los objetivos de precio de los analistas varían entre 18 y 60 dólares.
