Mirum Pharmaceuticals (MIRM) elevó su guía de ingresos para todo el año 2024 a 680 millones de dólares – 700 millones de dólares en la 28ª Conferencia Global de Inversión H.C. Wainwright el martes, al citar el continuo impulso detrás de su medicamento contra las enfermedades hepáticas aprobado, LIVMARLI.
Los ingresos del segundo trimestre ascendieron a 176,2 millones de USD en los medicamentos aprobados, con LIVMARLI aportando 129 millones de USD por sí solo, un 13% más que el trimestre anterior. Los ingresos del último año hasta el trimestre 2 ascendieron a 618 millones de USD, lo que representa un crecimiento interanual del 44%, y la empresa reportó un margen de utilidad bruta del 81,7%.
Mirum dijo que espera que el flujo de efectivo de 2024 sea aproximadamente a punto muerto o ligeramente negativo a medida que se escala la capacidad de fabricación, y que se espera que se vuelva a alcanzar un flujo de efectivo operativo positivo para 2025.
El director ejecutivo, Chris Peetz, describió la estrategia de la compañía de centrarse en indicaciones de enfermedades raras poco atendidas que reciben menos atención de las grandes empresas farmacéuticas. «En el campo de las enfermedades raras, probablemente solo alrededor del 5% de estas tienen medicamentos aprobados», dijo.
Catalizadores de pipeline
La conferencia proporcionó una hoja de ruta actualizada para los programas de desarrollo de Mirum:
Zilurgisertib, un inhibidor oral de ALK-2 para la fibrodisplasia ossificans progresiva (FOP), desarrollado conjuntamente con Incyte, tiene una fecha de decisión sobre la aprobación urgente (PDUFA) del 26 de septiembre de 2024. La etiqueta del fármaco abarca a pacientes de 12 años o más.
Brelovitug, un derivado de bulevirtide para la hepatitis delta, está programado para presentar los datos principales del estudio AZURE-1 a finales de septiembre de 2024, seguido por los datos principales del estudio AZURE-4 en el cuarto trimestre. En la fase IIb, brelovitug logró una tasa de respuesta virológica del 100 % en la dosis semanal de 300 mg en el punto de tiempo de las 24 semanas.
Volixibat, que se ha desarrollado para la colangitis esclerosante primaria (PSC) y la colangitis biliar primaria (PBC), presentará datos sobre PSC y apoyará una solicitud de autorización de nuevos medicamentos prevista para el primer semestre de 2025. Se esperan los resultados definitivos del estudio VANTAGE en PBC en el primer trimestre de 2027. Sobre los resultados provisionales, Peetz afirmó que la reducción observada en el prurito fue "altamente significativa" y podría ser "un juego de transformar para los pacientes con PBC".
Expansión comercial
El medicamento LIVMARLI está aprobado para el prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille y colestasis familiar progresiva intrahepática (PFIC). El estudio EXPAND basket, que incluye pacientes con atresia biliar y otras enfermedades colestásicas, deberá concluir el desenmascaramiento en el cuarto trimestre.
Mirum detectó aproximadamente 2.000 pacientes adultos con PFIC insuficientemente diagnosticados en los Estados Unidos. La empresa se dirige actualmente solo al 10% superior de los especialistas en hepatología y gastroenterología adultos, y se espera que un equipo de ventas ampliado se ponga en marcha completamente a finales de 2024 o a principios de 2025. Peetz destacó América Latina como una región con un notable potencial de crecimiento, mientras destacó que el Oriente Medio sigue en fases iniciales de desarrollo comercial.
