INmune Bio Inc. ha presentado una solicitud de designación del medicamento huérfano y un conjunto de asesoramiento científico previa a la autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos para Ebstrocel, su terapia mesenchymal estromal alogénica derivada del cordón umbilical, a investigarse conjuntamente.
Los expedientes se refieren a la Epidermolisis bullosa distrófica recesiva, un trastorno genético raro caracterizado por una gran fragilidad cutánea y heridas crónicas. Si se concede, la designación de fármaco huérfano podría proporcionar hasta 10 años de exclusividad en el mercado de la UE, siempre que se cumplan los requisitos aplicables.
La empresa, con sede en Boca Raton, Florida, también tiene previsto presentar una solicitud de autorización de comercialización en la UE durante el primer trimestre de 2027. INmune Bio ya ha obtenido la designación de medicamento huérfano para Ebstrocel en los Estados Unidos y tiene la intención de presentar una solicitud de autorización de comercialización en el Reino Unido en el cuarto trimestre de 2026.
Ebstrocel es el primer producto de la plataforma CORDStrom de INmune Bio, que se centra en el desarrollo de tratamientos dirigidos al sistema inmune innato. Se pueden aplicar incentivos regulatorios, como la asistencia en los protocolos y reducciones de tasas, dentro del proceso de designación de enfermedades raras.
