Dyne Therapeutics presentará datos preclínicos sobre cuatro terapias en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la 27ª Reunión Científica Anual del Grupo de Estudio Neuromuscular, que tendrá lugar en San Antonio (Texas) del 25 al 27 de septiembre.
La compañía presentará los resultados de la eliminación de exones para DYNE-253, DYNE-245, DYNE-244 y DYNE-255 durante una sesión de posters el 25 de septiembre, de 17:00 a 19:00 horas, hora central. Cada candidato se dirige a una mutación de DMD distinta que es susceptible de la eliminación de exones, con DYNE-253, DYNE-245 y DYNE-244 diseñados para los exones 53, 45 y 44, respectivamente. DYNE-255 se centra en el exón 55.
Los hallazgos preclínicos de DYNE-253 incluirán datos farmacocinéticos y farmacodinámicos, junto con los niveles de salto de exón y de distrofina evaluados en un modelo de ratón Del52 para la DMD. Los tres candidatos restantes presentarán resultados de salto de exón in vitro.
Todas las cuatro terapias utilizan la plataforma FORCE de Dyne, una tecnología también utilizada en DYNE-251, un candidato a medicamento para la DMD dirigido al exón 51 que se encuentra actualmente en evaluación por la FDA de los Estados Unidos. La compañía está llevando todos los cuatro programas a estudios que permitan el registro de un fármaco experimental (IND).
La pipeline clínica de Dyne se centra en enfermedades neuromusculares provocadas por factores genéticos, con programas activos en la distrofia muscular de Duchenne y la distrofia miótica de tipo 1. Se están realizando esfuerzos preclínicos para la distrofia muscular facioscapulohumeral, la enfermedad de Pompe y otras mutaciones de DMD.
