Canaccord Genuity ha reducido su objetivo de precio para Ultragenyx Pharma en un 55%, hasta 37 dólares desde 83 dólares, manteniendo la calificación de compra, después de que el estudio de fase 3 Aspire de la compañía para su tratamiento experimental GTX-102 en el síndrome de Angelman no cumpliera los puntos finales primarios ni los secundarios clave.
Las acciones de Ultragenyx cerraron a 26,53 dólares el viernes, por debajo del objetivo revisado, pero aún por encima de los objetivos de precio de 16 a 36 dólares fijados por otras empresas. Wells Fargo rebajó su objetivo a 18 dólares desde 50 con una calificación de sobreponderación, JPMorgan redujo su objetivo a 36 dólares desde 80 y degradó la acción a neutral, Baird fijó un objetivo de 16 dólares, bajando de 40 con una calificación de neutral, y Evercore ISI redujo su objetivo a 16 dólares desde 34 con una calificación de en línea.
El fallo experimental se centró en el endpoint principal, un cambio del puntaje bruto cognitivo Bayley-4 respecto al punto de partida, y el endpoint secundario clave, la respuesta neta en el índice de respuesta de múltiples dominios, ambos no fueron cumplidos. La empresa no informó diferencias estadísticamente significativas entre los grupos tratados y los controles en ninguna de las medidas, lo que debilitó las afirmaciones sobre la eficacia del fármaco.
Ultragenyx está avanzando hacia unos ingresos de aproximadamente 750 millones de dólares para el año, habiendo generado 717 millones en los doce meses anteriores. La compañía continúa enfrentándose a un flujo de caja libre negativo, quemando 489 millones de dólares en el período, según los datos de InvestingPro.
Este retroceso genera preguntas sobre las perspectivas comerciales a corto plazo para GTX-102, que se había establecido como un posible tratamiento para el síndrome de Angelman, un trastorno neurodesarrollativo poco frecuente. Ultragenyx no ha indicado si llevará a cabo ensayos adicionales ni procedimientos regulatorios basándose en los datos actuales.
