BridgeBio Pharma ha administrado la dosis a la primera paciente del estudio ASCEND-ATTR de fase 3b/4, en el que se evalúa el impacto a largo plazo del acoramidis (comercializado como Attruby) en la estructura, la función cardíaca y la carga de amiloide en adultos con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM).
El ensayo pretende incluir aproximadamente a 150 participantes, que recibirán imágenes por resonancia magnética cardiovascular y ecocardiografía anuales durante un período de 36 meses. La eficacia principal se evaluará a los 36 meses en función de la mejora respecto del valor inicial en la función sistólica del ventrículo izquierdo, mientras que los puntos finales secundarios incluirán medidas de la función, la estructura y la carga amiloide cardíacas en el mismo punto de tiempo. Juros adicionales a los 12 y 24 meses incluirán mediciones ecocardiográficas, biomarcadores circulantes y evaluaciones por medios de imagen.
Attruby, un estabilizador de la transtiretina, está indicado para el tratamiento de la cardiomiopatía amiloide mediada por transtiretina de tipo silvestre o variante en adultos, con el objetivo de reducir la mortalidad cardiovascular y las hospitalizaciones. Los datos previos del estudio complementario de TMR del estudio ATTRibute-CM y su extensión con etiqueta abierta mostraron cambios en las variables cardíacas hasta el mes 30, incluidas reducciones en el índice de masa ventricular izquierda y el índice de volumen sistólico ventricular izquierdo, junto con mejoras en la fracción de expulsión del ventrículo izquierdo, lo que sugería regresión del amiloide en un subgrupo de pacientes.
Los resultados del subestudio y la extensión, comparados con una cohorte de historia natural, están programados para presentarse en el Congreso 2026 de la Sociedad Europea de Cardiología.
En los datos relacionados con los efectos adversos de los ensayos anteriores, la diarrea se produjo en el 11,6% de los pacientes que recibieron Attruby frente al 7,6% que recibió placebo, mientras que el dolor en la zona superior del abdomen se observó en el 5,5% frente al 1,4% respectivamente. Las tasas de interrupción del tratamiento por efectos adversos fueron del 9,3% en el grupo que recibió Attruby y del 8,5% en el grupo que recibió placebo.
Las acciones de BridgeBio Pharma cerraron a 80,40 dólares el 25 de agosto, con una caída del 0,67% o del 0,83%, después de un aumento premercado a 84,75 dólares a las 02:27 UTC del 26 de agosto.
