Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) er blevet kåret som Bernstein's bedste bioteknologivare ved analytikeren Jeffrey Walch efter fiaskoen i et konkurrerende legemiddelstudie. Bedømmelsen kommer efter at Sionna's SION-719-kandidat, der evalueres i PreciSION CF fase 2a prøvepilotstudie, ikke nåede sin primære målvariabel hos patienter med cystisk fibrose, der allerede modtager Vertex's Trikafta-terapi.
Dohodnocení ukázalo, že průměrná redukce kloridu v potu na bázi placeba činila -1,0 mmol/L s p-výsledkem 0,7, což je hodně pod hranicí 10 mmol/L, kterou Sionna očekává u přidaného léčebného postupu. Z tohoto důvodu se firma Sionna rozhodla nepodpořit léčbu SION-719 jako doplňkovou léčbu k běžné péči. Výzkumný portfolió společnosti Vertex obsahuje přípravek Atumelnant, který se předpokládá, že bude konkurenceschopný k Crenessity, léčbě pro kongenitální nadledvinovou hyperplázii.
Bernstein's coverage expansion spurred Walch's reassessment, which also highlighted Vertex's Alyftrek as a key long-term asset. The drug's loss of exclusivity is not expected until 2038, providing the company with extended market leadership. Walch's note underscores Vertex's dominance in cystic fibrosis treatment while signaling confidence in its broader pipeline amid competitive pressures.
