Las acciones de Belite Bio se acercaron al extremo superior de las estimaciones de los analistas después de que la empresa presentara el progreso clínico y regulatorio de tinlarebant en la Conferencia Global de Inversión Anual número 28 de H.C. Wainwright el martes, Sept. 15, 2026.
Tinlarebant, una terapia sistémica oral para la enfermedad de Stargardt, se acerca al objetivo de decisión de la PDUFA para February 2025, dijo la empresa. Los analistas de H.C. Wainwright que siguen la acción establecieron un rango de precio objetivo de $185 a $303.
La presentación se centró en los resultados del ensayo DRAGON, que inscribió a 104 pacientes de U.S., U.K., Europa, China, Taiwan y Australia. El ensayo demostró una reducción del 35.7% en el crecimiento de la autofluorescencia del fondo de ojo ajustada por diferencia diaria (DDAF) en comparación con el placebo durante 24 meses. El análisis del ojo contralateral mostró una reducción aproximada del 33% en el crecimiento de DDAF, alcanzando significancia estadística.
El crecimiento de DDAF con placebo en el ensayo DRAGON fue de 0.59 milímetros cuadrados por año, inferior al de 0.74 milímetros cuadrados por año observado en los datos de historia natural del estudio ProgStar, lo que indica un posible efecto de piso en el grupo de control.
Las mediciones cuantitativas de autofluorescencia a los 24 meses permanecieron estables o ligeramente reducidas en el brazo de tinlarebant, mientras que el grupo de placebo mostró un crecimiento aproximado del 20% durante el mismo período. La agudeza visual corregida esencialmente no cambió en ambos grupos durante los dos años.
El Dr. Hendrik Scholl, director médico de Belite Bio, afirmó que no se encontraron diferencias entre subgrupos por edad, raza, sexo o geografía, lo que permite generalizar los resultados a toda la población de pacientes con enfermedad de Stargardt. La retención de pacientes fue fuerte: solo cuatro abandonos ocurrieron entre 104 pacientes durante 24 meses, con tasas de cumplimiento superiores al 90%.
Scholl señaló que la vida media del fármaco de aproximadamente cuatro días brinda un amortiguador frente a las dosis olvidadas. Los hallazgos de seguridad incluyeron adaptación oscura retrasada y discromatopsia visual temporal, como tintes amarillentos o azulados que duran segundos a minutos durante la adaptación a la luz.
Hao-Yuan Chuang, director financiero de Belite Bio, dijo que la empresa estima que aproximadamente 20,000 pacientes están clínicamente diagnosticados con enfermedad de Stargardt en EE. UU., de los cuales alrededor de la mitad — unos 10,000 — tienen confirmación genética.
Belite Bio informó de 780 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo y bonos del Tesoro de EE. UU. al final del último trimestre, lo que respalda un gasto operativo esperado de aproximadamente 450 millones de dólares para tres años. La empresa mantiene una razón corriente superior a 33.
Las acciones de Belite Bio cotizaron a 172.61 dólares tras un retroceso del 10% durante la semana anterior. La acción ha ganado un 159% en el último año, lo que otorga a la empresa una capitalización de mercado de 6.97 mil millones de dólares.
