Beam Therapeutics (BEAM) presentó actualizaciones de su pipeline en el Citigroup's Biopharma Back to School Summit, el 9 de septiembre de 2026, ya que las acciones cayeron un 6,17% en la negociación habitual hasta 25,18 dólares antes de recuperarse un 1,21% después de las horas hasta 25,48 dólares. Las acciones bajaron un 8,4% durante la semana anterior, muy por debajo de su máximo de 52 semanas de 38,26 dólares pero por encima del mínimo de 52 semanas de 19,57 dólares.
La empresa afirmó que dispone de una capacidad de financiación hasta mediados de 2029. Los objetivos de precio de los analistas variaban entre 26 y 80 dólares, con un consenso que sugería calificaciones de compra fuerte y un margen de mejora del 77 %. La capitalización de mercado se situaba en 2,54 mil millones de dólares, con una beta de 2,23 y una relación actual de 14,57.
John Evans, director ejecutivo de Beam, habló del programa Risto-cel para la enfermedad de células falciformes, que está apuntando al ensayo BEACON. Se espera una solicitud de licencia biológica hacia finales de 2026, con un posible retraso hasta principios de 2027. El mercado objetivo de los Estados Unidos comprende a unos 10.000 pacientes de una población total de células falciformes de alrededor de 100.000. Beam informó de una relación de hemoglobina fetal al hemoglobina de células falciformes de 60/40, una resolución completa de la anemia y el enraizamiento en aproximadamente 16,5 días.
Para BEAM-302, dirigido al déficit de alfa-1 antitripsina, el primer paciente recibió la dosis en julio de 2026. Los niveles alcanzaron la media de los jóvenes (entre 14 y 16 micromoles), dentro del rango fenotípico protector, con aproximadamente el 93% de M-AAT circulante y el 7% de Z-AAT, lo que implica una reducción del 84% en los niveles de Z. Un cohorto pivotal de 50 pacientes está actualmente en proceso de reclutamiento en 14 sitios de seis países. Beam dice que está unos dos años por delante de sus competidores más avanzados en la edición de ADN para esta indicación. El mercado objetivo incluye a aproximadamente 100.000 pacientes con genotipo ZZ en los EE. UU., de los cuales alrededor de 10.000 a 15.000 están diagnosticados y aproximadamente 9.000 están en terapia de refuerzo, mientras que hasta 85.000 a 90.000 permanecen sin diagnóstico.
El programa BEAM-304 para la fenilcetonuria (PKU), enfocado al gen PAH, tiene una IND abierta y se espera que se inicie la selección de pacientes a finales de 2026. Se mencionaron KUVAN y SEPHIENCE como productos competitivos.
Se espera que BEAM-301, que se dirige a la mutación R83C en la enfermedad de almacenamiento de glucógeno de tipo 1A, comunique los primeros datos en humanos sobre un par de cohortes de dosis en 2026.
Eric Foster, director comercial de Beam, que anteriormente trabajó en Ardelyx, también participó en el debate. El analista sénior de biotecnología de Citi, Sam Semenkow, fue el moderador de la sesión.
