Ascendis Pharma A/S presentará este año los datos de dos años del estudio Fase 2 ApproaCH de TransCon CNP en la reunión anual de la International Skeletal Dysplasia Society en Toronto.
La presentación, prevista para el viernes a las 13:00 horas, durante la Sesión 4, cubrirá los resultados de la semana 104 de la extensión del estudio acondicionado, que evalúa la administración semanal del fármaco en niños con acondroplasia. Ascendis también presentará un poster que analiza las reacciones en el sitio de inyección en el que las comparaciones indirectas del tratamiento no fueron posibles.
TransCon CNP, comercializado con el nombre de marca YUVIWEL, es un prodrug de péptido natriurético tipo C diseñado para proporcionar una exposición continua del CNP activo para contrarrestar la exceso de señalización de FGFR3 en la acondroplasia. La Administración Federal de los Estados Unidos de Alimentos y Medicamentos autorizó YUVIWEL en febrero de 2026 para incrementar el crecimiento lineal en pacientes pediátricos de dos años de edad en adelante con epífisis abiertas.
La Agencia Europea de Medicamentos está revisando actualmente una solicitud de autorización de comercialización para YUVIWEL, y se prevé que se tome una decisión regulatoria en el cuarto trimestre de 2026. La achondroplasia, un trastorno genético raro causado por una variante del gen receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos, afecta a más de 250.000 personas en todo el mundo y está asociada con complicaciones como anomalías de la columna vertebral, ampliación de los ventrículos cerebrales, debilitamiento de la fuerza muscular, deficiencias auditivas, obstrucciones de las vías aéreas superiores y dolor crónico.
Carlos Bacino, MD, profesor de Genética Molecular y Humana en el Baylor College of Medicine y el Texas Children's Hospital, ofrecerá la ponencia del viernes. La reunión del ISDS dura desde el miércoles hasta el sábado en Toronto.
