Arcturus Therapeutics Holdings Inc., con sede en San Diego, informó los datos del estudio de fase 2 de ARCT-810, un tratamiento con ARNm en investigación para la deficiencia de ornitina transcarbamasa (OTC). El ensayo, en el que participaron personas mayores de 12 años, indicó que el fármaco fue generalmente seguro y bien tolerado. Los niveles de amoníaco en ayuno la primera mañana se mantuvieron dentro del rango normal, incluso cuando los participantes aumentaban la ingesta de proteínas. A la dosis de 0,5 mg/kg, las concentraciones medias de glutamina también situaron en el rango normal, y todos los sujetos experimentaron un aumento de peso.
La compañía también reveló las métricas de desempeño de su plataforma de entrega de ARN mensajero de segunda generación LUNAR 2.0. Los estudios en primates no humanos mostraron un aumento de 40 veces en la expresión de eritropoietina humana comparado con el sistema LUNAR 1.0 anterior, y una ventaja en potencia de 38 veces con respecto al lípido ATX-95 en la producción de la enzima humana OTC.
La deficiencia de OTC, el trastorno del ciclo de la urea más común, afecta a unos 10.000 individuos en Europa y los Estados Unidos. El tratamiento actual se basa en una dieta baja en proteínas y en fármacos que capturan el nitrógeno, que no abordan la deficiencia enzimática subyacente.
Tras recibir comentarios en una reunión del tipo C de la FDA en junio, Arcturus modificará el protocolo en marcha del estudio ARCT‑810 de fase 2 para incorporar ARCT‑2601, un tratamiento basado en la plataforma LUNAR 2.0. Se planea comenzar a dosificar ARCT‑2601 cerca del final del año.
Paralelamente, la compañía anunció que su adquisición de myNEO, una empresa de descubrimiento de fármacos impulsada por IA, se espera que se cierre en octubre, siempre que se cumplan las condiciones habituales.
Arcturus cerró a 13,30 dólares, con una baja de 1,08 dólares (-7,51%). Tras la hora de cierre, las acciones aumentaron hasta 14,00 dólares, con un aumento de 0,70 dólares (+5,26%).
