Vor Biopharma präsentierte am Mittwoch beim Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum klinische und kommerzielle Einzelheiten zu telitacicept und beschrieb eine Dual-Path-Strategie, die laut dem Unternehmen eine führende Position auf dem Markt für Myasthenia gravis ermöglichen soll.
Telitacicept, das unter dem Namen Taly vermarktet wird, ist ein dualer BAFF/APRIL-Hemmer, der auf dem TACI-Grundgerüst basiert und ein 2:1 Potenzverhältnis von BAFF zu APRIL aufweist, was dem nativen TACI entspricht. Das Medikament deckt IgG-, IgA- und IgM-Antikörper ab. Untersuchungen an der Yale-Universität, auf die Vor Bezug nimmt, haben ergeben, dass etwa ein Drittel der Myasthenia-Gravis-Patienten IgA- und IgM-Antikörper besitzen, die eine Nicht-Reaktion auf FcRn-Hemmer wie argensx' efgartigimod verursachen.
In den Untersuchungen von Vor erreichten 100 % der Patienten eine mindestens 2-Punkt-Reduktion auf der MG-ADL-Skala, den das Unternehmen als den bisher stärksten Datenstand in dieser Indikation bezeichnete. Das derzeitige Dosisregime beträgt 240 mg pro Woche, die über zwei subkutane Injektionen von jeweils 1,5 ml verabreicht werden. Vor plant die Umstellung auf eine einführbare Spritze zur wöchentlichen Anwendung sowie die Einführung einer Option mit Auto-Spritze.
Die Sicherheit basiert auf Daten von etwa 3.000 пациenten aus randomisierten kontrollierten Studien mit mehreren Indikationen sowie in China behandelten zehntausenden von Patienten. Eine Studie zu oculärer Myasthenia gravis enthält MGFA-Klasse-I-Patienten in einer 24-wöchigen randomisierten Studie mit einer offenen Verlängerungsphase von mindestens einem Jahr. Daten aus dieser Studie werden kommende Woche auf der AANEM-Konferenz vorgestellt.
Auf der kommerziellen Seite geht Vor von einer adressierbaren Chance von 3 Milliarden Dollar allein im Zweitliniensegment für Myasthenia gravis aus. Der breitere Markt für MG-Biologika wächst mit einer Wachstumsrate von rund 60 Prozent jährlich, jedoch erhalten derzeit nur etwa 20 % der MG-Patienten eine biologische Therapie, im Vergleich zu etwa 75 % der Multiple-Sklerose-Patienten. Dallan Murray, Chief Commercial Officer von Vor, sagte, das Unternehmen sei der Ansicht, dass es die besten Daten zur Krankheitsbehandlung in seiner Kernindikation hat.
"Auch wenn es sich um einen Orphan-Markt handelt, gibt es keine einmalige Gen-Medikamente," sagte Murray. "Wenn ein besserer Wirkstoff auftritt, wird die medizinische Fachwelt und die PatientInnen sich darauf verlagern." Der Betreibervorteil sei im Falle eines Orphan-Marktes, dessen Entwicklung von einer handvoll neuromuskulärer Experten angetrieben wird, besonders gross, er hielt fest.
Vor unterstrich einen Entwicklungsvorteil von ungefähr drei Jahren gegenüber Vertex Pharmaceuticals' povetacicept, das im ersten Halbjahr des nächsten Jahres die Phase-II-Daten vorstellen soll.
Für UPLIZNA erklärte das Unternehmen, dass es rund 50% der Anwendungen bei Patienten in der ersten Therapielinie darstellt, und dass das Medikament zu einer Gesamtreduktion der Immunglobuline von etwa 9% führt.
Die Aktien von Vor Biopharma schlossen am Tag des Forums bei 19,87 US-Dollar, ein Minus von 2,130 oder 9,68%. Die Aktie stieg in den letzten sechs Monaten um 73% und im Jahresvergleich um 68%, gegen ein Beta von 1,72. Das Unternehmen hat einen Marktwert von 1,19 Mrd. US-Dollar.
