Die Biotechnikfirma Scholar Rock Holdings teilte mit, dass sie Catalent Indiana LLC als Ausfüll- und Veredlungsanbieter aus ihrer US-Genehmigungsanfrage für apitegromab, ein experimentelles Medikament zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie, entfernt hat.
Die Gesellschaft erklärte, dass diese Entscheidung auf der vom US-Arzneimittelzulassungsbehörde (FDA) am 7. August 2026 getroffenen Klassifizierung von Catalent Indianas Inspektionen vom April 2026 beruht, in der erhebliche Compliance-Bedenken angegeben wurden. Scholar Rock vertraut nun auf eine alternative US-basierte Einrichtung für die kommerzielle Produktion, die jüngste Inspektionen durch das FDA und die Europäische Agentur für Arzneimittel (EMA) bestanden hat und bereit ist, Vials nach der Zulassung zu liefern.
Scholar Rock stornierte auch sein Marketingzulassungsantrag für Apitegromab bei der EMA-Kommission zur Genehmigung von Arzneimitteln für menschliche Verwendung im Anschluss an das Ergebnis der FDA-Inspektion. Das Unternehmen möchte den Antrag noch einmal einreichen, wobei die alternative Einrichtung genutzt wird. Die FDA steht ab dem 30. September unter dem Zeitplan des Gesetzten zur Gebührenzahlung für Arzneimittelanwendungen vor der Entscheidung zur BLA.
Das Medikament, ein monoklonaler Antikörper, das die Aktivierung von Myostatin im Skeletmuskel unterdrücken soll, erhält die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA für den Status "Fast Track", "Arzneimittel für seltener Erkrankung" und "Seltener Anwendungsbereich bei Kindern" sowie von der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA die Status "Prioritätsmedikament" und "Arzneimittel für seltener Erkrankung". Dr. Scholar Rock stellte fest, dass apitegromab noch nicht von einer Regulierungsbehörde zugelassen wurde.
Die japanische Agentur für Arzneimittel und Medizinprodukte hat angekündigt, dass für eine geplante regulatorische Einreichung keine zusätzlichen klinischen Studien erforderlich sind und die Einreichung bis Ende 2026 vorgesehen ist.
