Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat die Antragsstellung von Satellos Bioscience Inc. auf ein neuartiges investigatives Arzneimittel für Forazapadin, ein oral applizierbares niedermolekulares Mittel, das AAK1 hemmt, zur Behandlung der facioskapulohumeralen Muskel-Dystrophie (FSHD) genehmigt. Die Zunahme erlaubt es dem Unternehmen, im vierten Quartal 2026 mit einer Phase 2-Studie zu beginnen.
Die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie soll Erwachsene im Alter von 18 Jahren und älter mit FSHD einschliessen und die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und potenzielle Wirksamkeit von zwei oralen Dosen, 60 mg und 120 mg, bewerten. Die Teilnehmer erhalten das Medikament täglich, und die Studie bewertet neben klinischen Ergebnissen auch Biomarker für die Muskelregeneration.
Die Finanzierung des FSHD-Programms umfasst bis zu 5 Millionen US-Dollar an nicht verdünnender Finanzierung durch die FSHD Canada Foundation. Die Stiftung wird in den kommenden fünf Quartalen Meilensteinzahlungen leisten im Austausch für einen gedeckelten Teil des Umsatzes, der an die Foundation als Nutzungsentgelt für künftige Erlöse im Zusammenhang mit FSHD zufliessen wird.
FSHD betrifft weltweit geschätzt 800.000 Menschen und verfügt derzeit über keine zugelassenen krankheitsspezifischen Therapien. Die Erkrankung wird durch die abnormale Aktivierung des DUX4-Gens verursacht, was zu einer progressiven Muskelschwäche führt.
Forazapadin wird auch für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) evaluiert. Vorläufige Daten einer laufenden Studie der Phase 2 für DMD zeigten ein günstiges Sicherheitsprofil, einen verminderten Anteil an Muskelfett auf der MRI und eine erhöhte Gesamtanstrengung nach sechs Monaten Behandlung mit der Dosis von 60 mg. Satellos führt zwei zusätzliche Studien der Phase 2 für DMD durch – BASECAMP bei pädiatrischen Patienten und TRAILHEAD bei Erwachsenen.
