Roivant Sciences (NASDAQ: ROIV) hat positive Ergebnisse der Top-Linie aus dem Phase-2-Studienprogramm PHocus mit dem inhalierbaren, löslichen Guanylatcyklase-Aktivator mosliciguat vorgestellt, der für die pulmonale Hypertension entwickelt wird, die mit einer interstitiellen Lungenkrankheit (PH-ILD) verbunden ist.
Die Daten, die am 8. September auf dem Internationalen Kongress der European Respiratory Society 2026 vom Professor Marc Humbert präsentiert wurden, zeigten, dass mosliciguat seinen Primärschlüsselindikator in der Woche 16 erreicht hat: eine placebojustierte Reduktion der pulmonalen Gefässresistenz um 56,3 %.
Auch die Sekundären Endpunkte lieferten einen deutlichen Nutzen: Zu Wochen 16 erzielten die Patienten unter mosliciguat eine placebo-adjustierte Verbesserung der Zwölf-Minuten-Laufstrecke von 35,2 Metern und eine placebo-adjustierte Reduktion des N-terminalen Pro-B-Typ-S-Natriuretins (NT-proBNP), eines Biomarkers für kardiale Belastung, von 357,7 pg/ml – was einem Rückgang von 53,2 % gegenüber dem Ausgangswert entspricht.
Die Explorationsergebnisse zu Woche 24 zeigten weitere Vorteile: Die placebo-angepasste Verbesserung der 6-Minuten-Gehdistanz stieg auf 52,7 Meter, während die Reduktion von NT-proBNP auf 75,9% erhöht wurde.
Mosliciguat wurde gut toleriert und wies ein günstiges Sicherheitsprofil auf. Die Häufigkeit von Husten, einem relevanten unerwünschten Ereignis für eine inhalative Therapie, war in der Behandlungsgruppe geringer als unter der Placebogruppe: 12,1 % gegenüber 18,2 %.
Roivant hat bereits eine Phase 3-Studie, PHrontier, initiiert, deren Teilnahme gerade in Arbeit ist. Die Pivotal-Studie soll weltweit etwa 375 Patienten umfassen.
Es wird geschätzt, dass bis zu 200.000 Patienten in den USA und Europa mit PH-ILD leben und nur eingeschränkte oder keine approbierten Behandlungsmöglichkeiten haben, was den unbesättigten medizinischen Bedarf unterstreicht, den das Unternehmen anstrebt.
Mosliciguat wird als eine einmal täglich inhalierte Dosis verabreicht und soll eine gezielte Lungen-Vasodilatation ermöglichen, was potentiell einen routenspezifischen Mechanismus bietet, der sich von bestehenden systemischen Therapien unterscheidet.
