Rocket Pharmaceuticals (RCKT) erhielt von der FDA die Genehmigung, mit seinem Genebehandlungsprogramm für die Danon-Krankheit fortzufahren, indem es eine neu kalibrierte Dosierung verwendet, wie das Unternehmen am Dienstag auf einer Morgan Stanley-Konferenz bekannt gab.
CEO Gaurav Shah bestätigte, dass das Pilotstudium eine 12-Patienten-Studie mit einem Arm bleibet. Drei Patienten wurden bereits gemäss dem überarbeiteten Protokoll dosiert, neun bleiben noch. Die Dosisgabe soll bis Mitte 2027 abgeschlossen sein, und zwar an sechs geplanten Standorten – drei in den USA und drei in Europa.
Die neu kalibrierte Dosis beträgt 3,8 × 10^13 Vektor-Genen pro Kilogramm, was weniger ist als die anfängliche Dosis von 6,7 × 10^13 Vg/kg. Shah hielt fest, dass die Zahl dem früheren Phase-I-Dosisniveau für Kinder von ungefähr 4 × 10^13 Vg/kg entspricht. „Da die Sicherheit so hervorragend war, glauben wir, dass sie es uns erlaubten, den Versuch genau so fortzuführen, wie er läuft“, sagte er. Die FDA ergreifte nicht weitere Massnahmen.
Die co-primary Endpunkte des Programms sind die LAMP2-Proteinexpression und eine mindestens 10-prozentige Reduzierung des linken Ventrikelmassindex. Ca. 80 % der männlichen Patienten sind nach den verfineierten Kriterien weiterhin mitveranlagt, sagte Shah. Für eine Studie zur Naturhistorie wurden mehr als 50 Patienten eingeschrieben. Männliche Patienten entwickeln typischerweise in der Teenagerzeit Symptome und haben ohne eine Transplantation eine mittlere Lebenserwartung von 19 bis 20 Jahren.
Shah erklärt auch die beobachteten Mechanismen des Kapillar-Lückensyndroms in früheren Studien: "Es ist nicht der C3-Hemmer selbst. Es ist der C3 plus das AAV – der üppige Regen von AAV. Die Kombination entopsioniert im Grunde das AAV, das zuvor mit C3b opsoniert wäre. Das AAV angreift dann die Endotelebillen."
Auf der kommerziellen Seite stellte Rocket KRESLADI, seine zugelassene Therapie für schwere NTD-I, vor, das im vierten Quartal 2024 lanciert wurde und Zugabekosten in Höhe von 3,9 Millionen US-Dollar pro Behandlung aufweist. Das Unternehmen verkaufte einen Prioritätsprüfungs-Gutschein, der mit KRESLADI verbunden ist, für 180 Millionen US-Dollar. Der jährliche freie Cashflow beträgt rund 170 Millionen US-Dollar, der derzeitige Sollzins liegt bei 9,2 %, und die prognostizierte Cash-Runway erstreckt sich bis zum zweiten Quartal 2028.
Rocket ging auch auf seine umfassendere Pipeline ein. Das PKP2-gesättigte arrythmogene Kardiomyopathie-Programm adressiert einen Markt, der in den USA und Europa auf 50.000 bis 140.000 Menschen geschätzt wird, wobei etwa 80 % der US-Patienten auf implantierbare Kardioverter-Defibrillatoren angewiesen sind. Das BAG3-gesättigte Dilatationskardiomyopathie-Programm wurde ebenfalls erwähnt. Shah bemerkte, dass etwa 25 LAD-I-Patienten jährlich in den USA geboren werden, von denen zwei Drittel an einer schweren Krankheit leiden.
Die Aktien gingen am Tag um 4,81 % auf 3,27 USD zurück, wobei sich das 52-Wochenintervall zwischen 2,53 USD und 5,45 USD bewegte. Rocket wird am 6. Oktober 2026 um 16:30 Uhr einen Portfolio-Update vorlegen.
