MBX Biosciences hat den ersten Patienten in der Phase 3-Studie oPTimize behandelt, in der canvuparatid als potenziellesMedikament gegen chronischen Hypoparathyreoidismus untersucht wird. Die Studie, die unter der Registrierung NCT07699471 geführt wird, hat zum Ziel, etwa 160 Erwachsene mit dieser Erkrankung an verschiedenen Standorten in den USA und Europa zu rekrutieren.
Die Studie folgt einem 3:1-Randomisationsverhältnis und ordnet Patienten zu, entweder canvuparatid oder Placebo einmal wöchentlich während einer 26-wöchigen, doppeltblinden Behandlungsperiode anzuwenden. Das Schema umfasst eine vierwöchige Festdosisphase mit 600 Mikrogramm, eine 18-wöchige individuelle Dosis-Titrierperiode bis zu 1.600 Mikrogramm sowie eine vierwöchige Dosis-Verstärker-Phase. Anschliessend treten die Teilnehmer in eine 78-wöchige Open-Label-Extraperiode ein.
Der primäre Endpunkt beurteilt den Anteil der Patienten, die eine composite-espondierende Definition zur Woche 26 erfüllen, sodass eine Normalisierung des albuminjustierten Serumeintritts von Calcium, Unabhängigkeit von aktivem Vitamin D, eine Verringerung der Calciumsupplementierung auf maximal 600 Milligramm täglich und keine Anpassungen der Studiepräparatdosis in den vier Wochen vor der Beurteilung erforderlich ist. Zu den Hauptsekundärendpunkten gehören die Normalisierung der Urin-Calcium-Exkretion unter Aufrechterhaltung eines normalen Serum-Calcium-Gehalts bei Patienten mit erhöhten Ausgangswerten sowie Verbesserungen der körperlichen Funktionsfähigkeit und der Symptome im Zusammenhang mit Hypokalzämie.
Canvuparatide ist ein experimentelles lang wirkendes parathormonpeptid-Prodrug, das einmal wöchentlich als Parathormon-Ersatztherapie verabreicht wird. Das Mittel hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration die Bezeichnung eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (orphan drug designation) und von der Europäischen Arzneimittelbehörde die Bezeichnung eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (orphan designation) erhalten, was darauf hinweist, dass es eine ungenügend behandelte Patientenpopulation adressieren kann. Chronischer Hypoparathyreoidenismus betrifft in den USA und der Europäischen Union über 250.000 Patienten mit einer geschätzten jährlichen Inzidenz von über 7.000 neuen Fällen.
