Die Aktien von Capricor Therapeutics Inc. (NASDAQ: CAPR) stiegen am Dienstag um 15,7%, nachdem Oppenheimer die Aktie des Biotech-Unternehmens von Perform auf Outperform hochgestuft hat, und dies auf die regulatorischen Fortschritte für das experimentelle Medikament deramiocel bei der Duchenne-Muskeldystrophie beruht.
Der Analyst Leland Gershall hat ein Kursziel von 54 USD definiert, was auf die Zuversicht über die Genehmigungsaussichten des Arzneimittels hinweist, die sich nach einer jüngsten Aktualisierung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration ergeben hat. Die FDA akzeptierte zusätzlich eingereichtes Material als eine wesentliche Änderung und setzte somit einen neuen Handlungsdatum beim "Prescription Drug User Fee Act" (PDUFA) fest: 22. November.
Der Regulierungsbehörde ist ausserdem bekannt, dass sie auf Grundlage der Funktionsstörungen der Oberkörperregion eine Indikation für die Duchenne-Muskeldystrophie in Erwägung ziehen könnte – was sich mit dem primären Endpunkt der Phase-3-Studie HOPE-3 von Capricor deckt. In einer Forschungsnotiz hat Gershall bemerkt, dass das Signal der FDA darauf hinweist, dass die Wirksamkeit bei dieser Indikation "weniger zweifelhaft" ist als bei der Kardiomyopathie.
Linda Marbán, CEO von Capricor, erklärte, dass das Unternehmen die Daten der 24-monatigen off-label-Erweiterung der HOPE-3-Studie vor der PDUFA-Frist veröffentlicht, zusammen mit anderen Einreichungen an die FDA. Der Analyst ergänzte, dass die Aktie "stufenweise steigender trenden sollte", wenn das Investorenklima die Zulassungsaussichten von deramiocel neu bewertet.
Das Upgrade folgt regulatorischen Entwicklungen, die die Erwartungen für deramiocel, eine Zell-basierte Therapie, die für die seltene genetische Erkrankung in Betracht gezogen wird, gesteigert haben.
