BridgeBio Pharma Inc. gab am Montag bekannt, dass sie den ersten Patienten einer Studie zur Phase 3b/4 behandelt hat, in der acoramid zur Behandlung von transthyretinichtiger Amyloidkardiomyopathie (ATTR-CM), einer fortschreitenden Herzkrankheit, untersucht wird.
In der ASCEND-ATTR-Studie werden circa 150 Patienten mit transthyretin-induzierter Amyloidose mit wildtypigem oder variantenem Transkript aufgenommen. Die Teilnehmer werden während eines Zeitraums von 36 Monaten jährlich einer kardiovaskulären Magnetresonanztomographie und einer kardiologischen Echokardiographie unterzogen, um Veränderungen der strukturellen, funktionellen und amyloseigenen Belastung zu bewerten.
Die primäre Erfolgsklausel wird am Monatsende 36 durch den Responderstatus gemessen, der sich aus der Verbesserung der linken Ventrikelfunktionsparameter im Vergleich zu baseline ergibt. Sekundäre Endpunkte sind Herzfunktion und Strukturmessparametern, der Amyloidbelastung, echocardiographischen Messungen, zirkulierenden Biomarkern sowie bildgebungsmässigen Untersuchungen am Monat 12, 24 und 36.
Acoramidis, das unter dem Namen Attruby vermarktet wird, ist ein Transthyretin-Stabilisator, der zur Verringerung der Herz-Kreislauf-Todesfälle und der Krankenhausbehandlungen bei Erwachsenen mit ATTR-CM zugelassen ist. Das Medikament hat zuvor in der ATTRibute-CM CMR-Untersuchtung Veränderungen in den Herzmesswerten gezeigt, einschliesslich Verringerungen des linken Ventralmass-Index und des linken Ventrikelsprunkvolumen-Index sowie Belege für eine Amyloidregression in einer Untergruppe der Patienten.
Die Sicherheitsdaten der Substudie zeigten bei Acoramidis eine höhere Rate von Durchfall (11,6% vs. 7,6%) und Schmerzen im Oberbauch (5,5% vs. 1,4%) im Vergleich zu Plazebo. Die Beendigungsraten aufgrund unerwünschter Ereignisse beliefen sich bei Acoramidis auf 9,3% und bei Plazebo auf 8,5%.
Zusätzliche Ergebnisse aus dem CMR-Unterstudien und seiner offenen Fremdstudie im Vergleich zu einer Kohorte der natürlichen Entwicklungsgeschichte werden im Jahr 2026 auf dem Kongress der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie präsentiert.
