Beam Therapeutics (BEAM) präsentierte seine Pipeline-Updates auf dem Citigroup biopharma Back to School Summit am 9. September 2026, während die Aktien im regulären Handel um 6,17 % auf 25,18 USD fielen, bevor sie nach Handelsschluss um 1,21 % auf 25,48 USD erholten. Die Aktie war in der Vorwoche um 8,4 % gefallen, deutlich unterhalb des 52-Wochen-Hochs von 38,26 USD, aber oberhalb des 52-Wochen-Tiefs von 19,57 USD.
Das Unternehmen gab bekannt, dass es über einen Kassenpuffer bis Mitte 2029 verfügt. Die Analystenpreisentwicklungskonzepte erstreckten sich von 26 bis 80 USD, wobei der Konsensus auf starke Kaufempfehlungen und einen mittleren Aufwärtspotenzial von etwa 77% hindeutete. Die Marktkapitalisierung belief sich auf 2,54 Mrd. USD, mit einem Beta-Wert von 2,23 und einer Aktuargleichgewichtung von 14,57.
John Evans, Chief Executive Officer von Beam, sprach über das Risto-cel-Programm für die Sickle-Cell-Krankheit, das auf der BEACON-Studie basiert. Eine Anmeldung für eine biologische Zulassung ist voraussichtlich Ende 2026, mit der Möglichkeit auf Anfang 2027. Der adressierbare US-Markt umfasst etwa 10.000 Patienten aus einer Gesamtbevölkerung von Sickle-Cell-Patienten von etwa 100.000. Beam meldete ein Verhältnis von 60:40 zwischen fötalem Hämoglobin und Sickle-Hämoglobin, vollständige Auflösung der Anämie und Engraftment in etwa 16,5 Tagen.
Für BEAM-302, das den Mangel an alpha-1-Antitrypsin-targett, wurde der erste Patient im Juli 2026 dosiert. Die Werte lagerten in der Mitte der Teenager-Altersklasse – etwa 14 bis 16 Mikromolar, innerhalb des schützenden MZ-Phänotyps –, wobei ungefähr 93 % des M-AAT im Umlauf waren und 7 % Z-AAT, was eine Reduktion der Z-Werte von 84 % impliziert. Eine kohorte von 50 Patienten wird derzeit in 14 Standorten in sechs Ländern rekrutiert. Beam sagte, dass es seinen auf ADN-Editierung basierenden Konkurrenten in dieser Indikation um etwa zwei Jahre voraus ist. Der adressierbare Markt umfasst etwa 100.000 Patienten mit dem ZZ-Genotyp in den USA, von denen etwa 10.000 bis 15.000 diagnostiziert wurden und etwa 9.000 eine Erweiterungstherapie erhalten, während bis zu 85.000 bis 90.000 als asymptomatisch gelten und noch nicht diagnostiziert wurden.
Das BEAM-304-Programm zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU), welches das PAH-Gen angreift, verfügt über eine offene IND, für die die Patientenscreening Ende 2026 beginnen soll. KUVAN und SEPHIENCE wurden als Wettbewerbsprodukte genannt.
BEAM-301, das die R83C-Mutation bei der Glycogenlagerungserkrankung Typ 1A targett, wird voraussichtlich erste Daten zur Anwendung beim Menschen in einer Reihe von Dosiskohorten im Jahr 2026 präsentieren.
An der Diskussion beteiligte sich auch Eric Foster, der Chief Commercial Officer von Beam und früher in Ardelyx tätig war. Der Senior-Biotech-Analyst von Citi, Sam Semenkow, moderierte die Veranstaltung.
