Ascendis Pharma A/S wird diese Woche auf der Jahrestagung der International Skeletal Dysplasia Society in Toronto zweijährige Daten aus der Phase-2-Studie ApproaCH zu TransCon CNP vorstellen.
Der Vortrag ist für Freitag um 13:00 Uhr in Session 4 geplant und umfasst die Week-104-Ergebnisse der Open-Label-Verlängerungsstudie, in der die einmal wöchentliche Gabe des Arzneimittels bei Kindern mit Achondroplasie untersucht wird. Zudem wird Ascendis ein Poster zu Injektionsstellenreaktionen präsentieren, bei denen indirekte Behandlungsvergleiche nicht möglich waren.
TransCon CNP, das unter dem Markennamen YUVIWEL vertrieben wird, ist ein Prodrug vom Typ des C-natriuretischen Peptids (CNP), das eine kontinuierliche Freisetzung von aktivem CNP gewährleisten soll, um die übermässige FGFR3-Signalgebung bei Achondroplasie entgegenzuwirken. Die US-Arzneimittelbehörde FDA erteilte YUVIWEL im Februar 2026 die Zulassung zur Verbesserung des Längenwachstums bei pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab zwei Jahren mit noch offenen Epiphysenfugen.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA prüft derzeit einen Antrag auf Marktzulassung für YUVIWEL, wobei mit einer regulatorischen Entscheidung im vierten Quartal 2026 zu rechnen ist. Achondroplasie ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch eine Variante des Fibroblasten-Wachstumsfaktorrezeptor-3-Gens verursacht wird und weltweit mehr als 250.000 Menschen betrifft. Mit ihr sind Komplikationen wie Wirbelsäulenanomalien, vergrösserte Hirnventrikel, eingeschränkte Muskelkraft, Hörverlust, Obstruktionen der oberen Atemwege und chronische Schmerzen verbunden.
Carlos Bacino, M.D., Professor für Molekulare und Humangenetik am Baylor College of Medicine und Texas Children's Hospital, wird den Freitag-vortrag halten. Die ISDS-Konferenz findet von Mittwoch bis Samstag in Toronto statt.
