Arrowhead Pharmaceuticals plant, bis Ende 2026 eine ergänzende Anfrage zum neuen Arzneimittel bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration für Plozasiran bei schwerer Hypertriglyzeridämie einzureichen, wie das Unternehmen am Montag mitteilte.
Die Einreichung basiert auf einem Priority Review Voucher, welches am 4. August 2026 gekauft wurde. Arrowhead hat Ergebnisse aus zwei Phase-3-Studien, SHASTA-3 und SHASTA-4, auf einer Session beim Europäischen Herz-Kreislauf-Kongress 2026 in München vorgestellt. Die Studien umfassten 757 Patienten, die entweder 25 mg Plozasiran subkutan einmal jährlich oder ein Placebo intravenös einmal pro drei Monate erhielten.
Beide Studien erreichten ihre primären und sekundären Endpunkte. Im Monat 12 reduzierte Plozasiran die Triglyceridwerte in SHASTA-3 um 79 % und in SHASTA-4 um 81 % im Vergleich zum Placebo. In beiden Studien erreichten mehr als 90 % der Plozasiran-behandelten Patienten Triglyceridwerte unter 500 mg/dL, im Vergleich zu etwa 50 % in der Placebogruppe. Über die Hälfte der Plozasiran-behandelten Patienten erreichte Werte unter 150 mg/dL.
In einer pooled Analyse verringerte Plozasiran die Häufigkeit von akuten Pankreatitis-Ereignissen um 78 % im Vergleich zum Placebo. Bei Patienten mit Triglyceriden bei oder über 500 mg/dl und einer früheren Geschichte von akuter Pankreatitis verringerte die Behandlung die Häufigkeit der Ereignisse um 91 %.
Bei 73% der Patienten in den Plozasiran- und Placebogruppen traten behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse auf. Schwere unerwünschte Ereignisse wurden bei 8,3% der Plozasiran-Patienten und bei 10% der Placebo-Patienten berichtet. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse in der Plozasiran-Gruppe waren eine Verschlechterung der glykämischen Kontrolle bei 14,3% und Durchfall bei 5,6%. Bei Plozasiran-behandelten Patienten wurden drei Fälle des Todes beobachtet, die alle auf Vorerkrankungen zurückzuführen waren und nicht mit der Studienbehandlung in Zusammenhang standen.
Plozasiran ist derzeit unter der Handelsbezeichnung REDEMPLO für die Behandlung des familiären Chylomikronämiesyndroms in den USA, Kanada, China, Australien und der Europäischen Union zugelassen.
