Lexeo Therapeutics (NASDAQ : LXEO) a obtenu l'accès à la plate-forme TfR1 CapX d'Aperitura Gene Therapy, un capsoïde de virus adén associated administré par voie intraveineuse conçu pour cibler le récepteur de la transferrine humaine 1 et traverser la barrière hémato-encéphalique.
L'accord est centré sur le candidat thérapeutique LX2006 de Lexeo, qui vise la ataxie de Friedreich (AF), une maladie génétique rare affectant environ une personne sur 50 000 aux États-Unis. L'AF est provoquée par une mutation dans le gène FXN, qui perturbe la production de la frataxine, une protéine essentielle à la fonction mitochondriale et à la santé cardiaque. Le manque de frataxine fonctionnelle endommage les nerfs périphériques et les régions cérébrales contrôlant les mouvements et l’équilibre, entraînant une perte progressive de la coordination musculaire.
La société TfR1 CapX a été octroyée sous licence à plusieurs organisations à but lucratif et à but non lucratif. Plusieurs programmes de développement préclinique ont soutenu sa mise en place cliniquement, notamment l'engagement des organismes de réglementation et la fabrication par des sociétés de développement par contrat, selon les informations fournies.
Apertura Gene Therapy a été créée en 2021 à partir d'une technologie de l'Institut Broad, bénéficie du soutien de Deerfield Management et a son siège à New York. Lexeo est une société en phase clinique spécialisée dans les maladies génétiques et cardiovasculaires, également basée à New York.
Louis Tamayo, directeur financier de Lexeo, a déclaré que l'accord élargit les outils disponibles pour l'entreprise alors qu'elle évalue des approches innovantes pour répondre aux besoins importants des patients vivant avec la FA, notamment le potentiel d'une voie d'administration moins invasive du système nerveux central après une première administration systémique de LX2006.
