L'agence fédérale américaine des aliments et des médicaments (FDA) a prolongé l'exercice de son examen de la demande de licence des produits biologiques déposée par Capricor Therapeutics pour le médicament deramiocel jusqu'au 22 novembre 2026, soit trois mois après la date initiale initialement prévue, le 22 août 2026.
Cette prolongation suit l'acceptation par le Center for Biologics Evaluation and Research d'un amendement important à la demande soumise, qui comprenait des données sur une période de 24 mois provenant de l'étude d'extension HOPE-3 en étiquette ouverte ainsi que des analyses supplémentaires. L'indication proposée révise s'attache à la fonction des membres supérieurs, conformément au critère d'évaluation principal de l'étude HOPE-3.
La décision de la FDA de prolonger la période d'examen permet d'accorder plus de temps pour évaluer la demande modifiée. Dans le début de l'année, un comité consultatif a voté 9 contre 3 contre l'approbation du médicament, ce qui augmente le risque réglementaire pour la société biotechnologique.
HC Wainwright a maintenu une note Neutre sur l’action de Capricor, faisant référence au risque réglementaire élevé qui persiste, malgré la soumission de nouvelles données. La firme prévoit de réévaluer sa position dès que de nouveaux points de vue réglementaires sur la demande seront recueillis.
La question clé demeure de savoir si les données de l'extension HOPE-3 de 24 mois et les analyses complémentaires répondront suffisamment aux inquiétudes de la FDA pour soutenir l'autorisation de l'indication raffinée.
