La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé l'autorisation à Johnson & Johnson pour son médicament Imaavy (nipocalimabe-aahu) dans le traitement de l'anémie hémolytique autoimmune chaude (wAIHA), une maladie rare du sang caractérisée par la destruction de globules rouges par le système immunitaire.
L'approbation s'applique aux patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus qui reçoivent actuellement des corticostéroïdes ou qui en ont été traités dans le passé. Imaavy, un bloqueur de FcRn, agit en réduisant les autoantibodies d'immunoglobuline G (IgG) pathogènes, en traitant la cause sous-jacente de la maladie.
Les données cliniques de l'étude de phase 2/3 ENERGY, qui a inclus 115 adultes, ont démontré que les patients recevant la dose autorisée de 30 mg/kg ont atteint une réponse durable en terme d'hémoglobine à un rythme trois fois plus élevé que chez ceux qui ont reçu un placebo pendant 24 semaines. L endpoint principal de l'étude exigeait une concentration d'hémoglobine d'au moins 10 g/dL, avec une augmentation d'au moins 2 g/dL maintenue pendant 28 jours.
Les critères d'efficacité supplémentaires consistaient en une augmentation moyenne de l'hémoglobine de 1 g/dL au cours de la première semaine de traitement et un score de la scale FACIT-Fatigue (échelle de Fatigue d'Ankara, surtout utilisée pour évaluer la fatigue) de 3,5 points supérieurs à celui du placebo à la semaine 24, indiquant une réduction de la fatigue. Les événements indésirables les plus fréquemment rapportés étaient les œdèmes périphériques, la diarrhée et la fébrilité, en cohérence avec le profil de sécurité déjà établi du médicament pour la myasthénie grave généralisée.
Johnson & Johnson a obtenu la première approbation de la FDA pour Imaavy en avril 2025 pour le traitement de la myasthénie grave généralisée chez les patients âgés de 12 ans et plus. L'approbation de ce médicament pour l'AHBM élargit les applications thérapeutiques de ce produit dans les maladies auto-immunes du sang.
