Canaccord Genuity a abaissé son objectif de cours sur Ultragenyx Pharma de 55 %, passant de 83 $ à 37 $, tout en maintenant une recommandation d'achat, après l'échec de l'essai de phase 3 Aspire portant sur son traitement expérimental GTX-102 dans le syndrome d'Angelman, qui n'a pas atteint ses critères d'évaluation principaux et secondaires clés.
L'action d'Ultragenyx a clôturé à 26,53 $ vendredi, en dessous de l'objectif révisé mais toujours au-dessus des fourchettes de 16 $ à 36 $ fixées par d'autres acteurs. Wells Fargo a ramené son objectif à 18 $ contre 50 $ avec une recommandation de surperformance, JPMorgan l'a réduit à 36 $ contre 80 $ et a dégradé la note à neutre, Baird a fixé un objectif à 16 $ contre 40 $ avec une recommandation neutre, et Evercore ISI l'a abaissé à 16 $ contre 34 $ avec une recommandation en ligne.
L'échec de l'essai porte sur le critère principal, à savoir la variation par rapport au départ du score brut Bayley-4 dans le domaine cognitif, ainsi que sur le critère secondaire clé, à savoir la réponse nette sur l'indice de réponse multidomaine, tous deux non atteints. L'entreprise n'a enregistré aucune différence statistiquement significative entre les groupes traités et témoins sur ces deux mesures, remettant en cause l'efficacité revendiquée du médicament.
Ultragenyx table sur un chiffre d'affaires d'environ 750 millions de dollars pour l'année, après avoir généré 717 millions de dollars sur les douze derniers mois. L'entreprise continue de présenter un flux de trésorerie disponible négatif, avec une consommation de 489 millions de dollars sur la période, selon les données d'InvestingPro.
Ce revers soulève des interrogations sur les perspectives commerciales à court terme de GTX-102, présenté comme un traitement potentiel du syndrome d'Angelman, un trouble neurodéveloppemental rare. Ultragenyx n'a pas indiqué si elle envisageait de lancer de nouveaux essais ou de poursuivre des démarches réglementaires sur la base des données actuelles.
