BioCryst Pharmaceuticals Inc. a annoncé que le ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales du Japon a approuvé son traitement prophylactique oral ORLADEYO (berotralstat) pour les patients pédiatriques âgés de 2 à moins de 12 ans atteints d'angio-oedème héréditaire (AEH) due à une insuffisance de l'inhibiteur C1.
L'approbation porte sur des granulés oraux administrés une fois par jour, capables d'être avalés avec de l'eau ou du lait ou mélangés à des aliments mous et non acides. Son partenaire, OrphanPacific Inc., détient l'autorisation de commercialisation et assurera le lancement commercial, jusqu'à ce que le processus de tarification par l'assurance nationale japonaise ait été achevé.
Cette décision fait suite aux résultats intermédiaires de l'essai clinique APeX-P, au cours duquel a été évalué le pharmacocinétique, la tolérance et l'efficacité chez 29 patients âgés de 2 à moins de 12 ans. Le médicament a été généralement bien toléré avec un profil de sécurité cohérent, et la nasopharyngite était l'événement indésirable émergent le plus fréquemment rapporté.
L'approbation du Japon étend l'utilisation d'ORLADEYO dans ce pays, où la formulation en capsule est disponible depuis janvier 2021 pour les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus. La FDA américaine a autorisé la formulation en capsule en décembre 2020 et celle en granulés oraux pour le même groupe pédiatrique en décembre 2025. Le médicament est maintenant approuvé dans plus de 45 pays.
BioCryst a également déposé des demandes auprès de l'Agence européenne des médicaments et de Santé Canada pour son usage chez les patients âgés de 2 à moins de 12 ans.
