H.C. Wainwright a réduit de moitié sa cible de prix pour Ultragenyx Pharma à 25 $, à 50 $, et a maintenu sa recommandation d'achat après l'échec de l'étude de phase 3 Aspire de la société sur l'apazunésérine (GTX-102) dans le syndrome d'Angelman, dans le cadre des objectifs principaux et secondaires clés.
L'essai, qui a évalué les résultats en matière de remise des fonctions cognitives et multi-domaines, n'a pas permis de constater de différences statistiquement significatives par rapport à l'état initial dans aucune mesure. Le profil de sécurité du médicament est resté conforme aux données de phase 1/2 antérieures, même si la comparabilité à l'état initial entre les groupes traités et les groupes de contrôle ne soutient pas de signaux d'efficacité, selon la note analytique.
Les actions d'Ultragenyx étaient cotées à 26,53 dollars au moment de la mise à jour, juste au-dessus de la nouvelle cible de H.C. Wainwright. La firme avait auparavant attribué une probabilité de réussite de 50% à cet actif, mais a remarqué que ses modèles financiers ne présentaient pas l'approbation réglementaire ou l'accès au marché en 2027, ce qui laisse les prévisions du compte de résultat intactes.
Le recul a entraîné des baisses plus importantes des cotes et des objectifs des analystes. Canaccord a maintenu sa cote d'achat, mais a réduit son objectif à 37 $ par action, contre 83 $. Wells Fargo a maintenu sa cote de surpondération, mais a abaissé son objectif à 18 $ par action, contre 50 $. JPMorgan a abaissé ultragenyx au niveau Neutre et a réduit son objectif à 36 $ par action, contre 80 $. Baird et Evercore ISI ont tous deux abaissé leur cote à Neutre et respectivement au niveau In Line, avec une réduction de leurs objectifs à 16 $ par action, contre 40, et à 34 $.
La société, qui a déclaré un flux de trésorerie libre négatif de 489 millions de dollars au cours des douze derniers mois, a indiqué qu'elle évaluerait le programme apazunéserine et mettrait en œuvre des réductions de coûts importantes pour soutenir ses activités commerciales. Ultragenyx n'a pas fourni une échéance pour sa décision quant à l'avenir du médicament.
