L’action d’Abeona Therapeutics Inc. a reculé vendredi après la publication d’un point d’étape sur son essai clinique de thérapie génique pour l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR), une maladie génétique rare de la peau.
Le groupe biotechnologique a indiqué que sa thérapie expérimentale, EB-101, avait atteint son critère d’évaluation principal dans l’essai de phase 3 VIITAL, avec une amélioration statistiquement significative de la cicatrisation des plaies par rapport au groupe témoin. Cependant, l’étude n’a pas satisfait tous les critères secondaires, notamment la durabilité de la réponse au-delà de six mois.
Abeona a précisé que ces données seraient présentées lors d’une prochaine conférence médicale et transmises aux autorités réglementaires dans le cadre de ses discussions en cours en vue d’une éventuelle approbation. Ces résultats mitigés ont pesé sur le cours de l’action, en baisse d’environ 15 % en milieu de séance.
Les analystes soulignent que si le succès sur le critère principal constitue une avancée encourageante, l’échec à remplir certains objectifs secondaires pourrait soulever des interrogations sur l’efficacité à long terme de la thérapie. Le laboratoire n’a pas communiqué d’informations complémentaires sur les résultats de l’essai au-delà de son communiqué de presse.
Basé à New York, Abeona Therapeutics se consacre au développement de thérapies géniques et cellulaires pour des maladies génétiques graves. Son portefeuille de projets inclut des traitements contre les maladies de surcharge lysosomale et d’autres affections rares, mais l’EBDR reste son programme le plus avancé.
Les investisseurs suivront de près les prochaines annonces de la société ainsi que les retours des régulateurs au fur et à mesure de l’avancement du développement de cette thérapie.
