Rocket Pharmaceuticals (RCKT) recibió la autorización de la FDA para continuar con su programa de terapia génica para la enfermedad de Danon mediante una dosis recalibrada, según anunció la empresa el martes en una conferencia de Morgan Stanley.
El director ejecutivo, Gaurav Shah, confirmó que el ensayo seguirá siendo un estudio con un solo brazo y 12 pacientes. Ya han sido dosificados tres pacientes de acuerdo con el protocolo revisado, y quedan nueve. Se prevé que la dosificación se completará a mediados de 2027, en seis sitios planificados (tres en Estados Unidos y tres en Europa).
La dosis recalibrada es de 3,8 × 10^13 genomas vectoriales por kilogramo, en comparación con la dosis original de 6,7 × 10^13 vg/kg. Shah señaló que esta cifra es similar a la dosis pediátrica de la fase I, que era de aproximadamente 4 × 10^13 vg/kg. «Debido a que la seguridad era tan perfecta, creo que nos permitieron continuar el ensayo exactamente como está», dijo. La FDA no amplió el ensayo.
Los coobjetivos primarios del programa son la expresión de la proteína LAMP2 y al menos una reducción del 10 % en el índice de masa ventricular izquierda. Según dijo Shah, aproximadamente el 80 % de los pacientes varones siguen siendo elegibles según los criterios refinados. En un estudio de historia natural han sido inscritos más de 50 pacientes. Los pacientes varones suelen presentar síntomas a partir de la adolescencia y tienen una esperanza de vida media de 19 u 20 años sin un trasplante.
Shah también proporcionó un comentario mecanístico sobre el síndrome de fugas capilares observado en estudios anteriores. "No es el propio inhibidor de C3", dijo. "Es el C3 más el AAV, la torrencial lluvia de AAV. La combinación básicamente desopsoniza el AAV que habría sido opsonizado con C3b, y el AAV ataca entonces las células endoteliales".
En el ámbito comercial, Rocket destacó KRESLADI, su terapia aprobada para la LAD-I grave, que se lanzó en el cuarto trimestre de 2024 y tiene un coste de adquisición al por mayor de 3,9 millones de dólares por tratamiento. La empresa vendió un bono de revisión prioritaria vinculado a KRESLADI por 180 millones de dólares. El flujo de caja libre anual es de aproximadamente 170 millones de dólares, con una relación actual del 9,2 y una pista de efectivo proyectada hasta el segundo trimestre de 2028.
Rocket también se refirió a su cartera más amplia. El programa de cardiomiopatía arritmogénica relacionada con el PKP2 abarca un mercado que se estima en entre 50.000 y 140.000 personas en los Estados Unidos y Europa, y aproximadamente el 80% de los pacientes estadounidenses dependen de cardioverter-defibriladores implantables. También se hizo referencia al programa de cardiomiopatía dilatada relacionada con el BAG3. Shah señaló que aproximadamente 25 pacientes LAD-I nacen anualmente en los Estados Unidos, dos tercios de ellos con una enfermedad grave.
Las acciones caídas un 4,81 % hasta los 3,27 dólares en el día, dentro de un rango de 52 semanas de 2,53 a 5,45 dólares. Rocket ofrecerá una actualización de su cartera el 6 de octubre de 2026, a las 4:30 p.m.
