ProQR Therapeutics utilizó su espacio en la 12ª Conferencia Anual de Salud Global de Cantor Fitzgerald para elaborar un plan de desarrollo de alta velocidad para su línea de productos de edición de ARN. La empresa destacó una serie de hitos clínicos previstos hasta 2025 y más allá.
En junio de 2024, ProQR informó de datos positivos de participación directa para su candidata de segunda generación AX‑0810, que se dirige al transportador NTCP en enfermedades colestáticas, como la atresia biliar. La empresa espera que AX‑0810 alcance un 10‑15% de edición a las dos dosis clínicas más bajas (3 mg/kg y 6 mg/kg). Su sucesor, AX‑0811, se prevé que alcance un 40‑65% de edición, lo que supone una mejora de cuatro a seis veces.
ProQR ha detallado un calendario de resultados densos para el próximo año, con cinco resultados de ensayos clínicos en cuatro programas terapéuticos. El estudio de atresia biliar de fase II está programado para comenzar a mediados de 2025, con un posible informe intermedio a medio de 2028. Se esperan datos iniciales para AX‑0422 (que persigue IDUA en el síndrome de MPS I/Hurler) y AX‑2911 (que persigue PNPLA3 en MASH delgada), en el primer semestre de 2025, junto con los primeros datos de un ensayo de atresia biliar iniciado por un investigador.
Antes de la Conferencia sobre la Salud de J.P. Morgan, que se celebrará en enero de 2025, ProQR tiene previsto publicar dos cohortes farmacodinámicas para AX‑0811. Un evento para inversores que se celebrará a finales de septiembre de 2024 presentará las expectativas clínicas para AX‑0811 y revisará los datos de AX‑0810, con los resultados restantes de AX‑0810 –incluyendo la cohorte 3 (9 mg/kg) y el seguimiento de 12 semanas– previstos para presentarse en una conferencia científica a finales de año.
La compañía también discutió las estrategias de dosificación para su programa de MPS I, proponiendo la administración subcutánea cada cinco o seis meses y la dosificación intratecal cada nueve a doce meses, en comparación con el reemplazo enzimático intravenoso semanal.
En términos financieros, las acciones de ProQR cotizaron cerca de 2,025 dólares, un 1,22 % menos el mismo día, y la empresa reportó un flujo de caja libre negativo de 57 millones de dólares durante los últimos doce meses. Los objetivos de precio de los analistas varían entre 3 y 12 dólares.
El director ejecutivo, Daniel de Boer, hizo hincapié en la consistencia de la plataforma, indicando que la edición de ARN por Axiomer con ADAR muestra una edición dependiente de la dosis en todos los puntos finales y que los modelos preclínicos han demostrado ser predictivos de los resultados clínicos. Comparó el enfoque de edición con los inhibidores de NTCP, argumentando que la edición conserva la función normal de la proteína mientras elimina las mutaciones patogénicas, una ventaja de seguridad que se basa en las variantes humanas naturales.
ProQR también hizo referencia a las colaboraciones con Cantor Fitzgerald, Ginkgo Bioworks, Assembly Bio y el péptido bulevirtide de Gilead, destacando un ecosistema más amplio que respalda su tecnología de edición de ARN.
