MBX Biosciences ha iniciado un ensayo clínico de fase 3 para canvuparatide, un fármaco investigacional en forma de promedicamento peptídico de hormona paratiroidea de acción prolongada, inyectando al primer paciente del estudio oPTimize. Este ensayo, registrado con el número NCT07699471, incluirá a aproximadamente 160 adultos con hipoparatiroidismo crónico en los Estados Unidos y Europa.
El ensayo doble ciego, controlado con placebo, incluye un período de tratamiento de 26 semanas, seguido de una extensión a cielo abierto de 78 semanas. Los pacientes recibirán una dosis fija de 600 microgramos semanalmente o placebo durante las primeras cuatro semanas, con valoración de la dosis hasta 1.600 microgramos durante las siguientes 18 semanas. El parámetro principal a la semana 26 evalúa la proporción de pacientes que alcanzaron un punto final de respondedor compuesto, que requiere mantenimiento de niveles normales de calcio en suero ajustados por albúmina, independencia de la vitamina D activa, reducción de la suplementación de calcio a 600 miligramos o menos al día y ninguna subida de dosis durante las cuatro semanas anteriores a la evaluación.
Los principales puntos de corte secundarios incluyen la normalización de la excreción urinaria de calcio mientras se mantiene el calcio sérico normal en pacientes con niveles basales elevados, así como mejoras en el funcionamiento físico y los síntomas relacionados con la hipocalemia. El diseño del ensayo incluye un período de dosis fija de cuatro semanas, un período de ajuste gradual de dosis individualizado de 18 semanas y un período de mantenimiento de dosis de cuatro semanas que precede la evaluación principal a la semana 26.
Canvuparatide ha recibido la Designación de Medicamento Raro de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos y la Designación de Medicamento Raro de la Agencia Europea de Medicamentos. El hipoparatiroidismo, la afección objetivo, afecta a más de 250.000 pacientes en los Estados Unidos y la Unión Europea, con una incidencia anual estimada en más de 7.000 casos nuevos al año.
