Genuro, una filial biotecnológica en fase clínica de NRx Pharmaceuticals, presentó su programa centrado en la ELA en la conferencia de crecimiento disruptivo y ciencias de la vida de Moody Capital el miércoles 9 de septiembre de 2026. La empresa señaló que pretende tener un producto de anticuerpos de calidad humana listo para la clínica para julio de 2027, y que la producción en reactores biológicos se prevé que comience en enero de ese año. El inicio del ensayo clínico está previsto para 2027, y la empresa cita una posible fecha de aprobación por parte de la FDA tan temprana como 2029.
En lo financiero, Genuro está recaudando 5 millones de dólares mediante una campaña de crowdfunding regulada por el Reglamento CF administrada por Moody Capital. La tecnología que sustenta el fármaco ha beneficiado de unos 180 millones de euros de investigación y desarrollo europeos anteriores, financiados principalmente por el Fondo Europeo de Inversiones, antes de que los activos fueran adquiridos durante un concurso de acreedores suizo. El proyecto de ley de asignaciones para la defensa de EE. UU. para 2027 reserva 80 millones de dólares para ensayos clínicos de ELA, y Genuro estima que el camino total hasta un fármaco listo para el mercado para 2029 será de aproximadamente 25 millones de dólares. Si se aprueba, el gobierno de EE. UU. recibiría un 3% de regalías por ventas debido a las patentes compartidas.
Científicamente, el enfoque de Genuro se centra en las proteínas del envoltorio del retrovirus humano endógeno K (HERV‑K), que se detectan en el líquido cefalorraquídeo de más del 75% de los pacientes con ELA y están ausentes en los controles sin ELA. La compañía señala que una empresa anterior realizó cinco ensayos clínicos de un anticuerpo anti-HERV‑W en esclerosis múltiple, tratando a más de 400 pacientes sin que se registraran cuestiones de seguridad. Genuro posee 25 patentes aprobadas a nivel mundial y tiene como objetivo alcanzar aproximadamente 100 antes de que su compuesto líder llegue a los ensayos clínicos, abarcando siete familias de patentes.
La presentación también destacó la carga de la enfermedad: la ELA afecta a aproximadamente 6.000 personas al año en Estados Unidos, con una mediana de supervivencia de tres a cinco años. Los veteranos en combate y los atletas de deportes de contacto corren un mayor riesgo, entre dos y tres veces mayor que la población general. El procedimiento de aprobación acelerada de la FDA, que puede basarse en reducción de biomarcadores como la cadena ligera de neurofilamento, fue mencionado como una posible vía, haciendo referencia al precedente establecido por QALSODY para un subgrupo de pacientes de ELA con mutación del gen SOD1.
Entre las personas clave mencionadas se encuentran el director general Jonathan Javitt, que obtuvo un título de bioquímica en Princeton en 1978, y el presidente del consejo asesor científico Arnie Levine, que enseñó biología molecular a Javitt en Princeton en 1977. Otras figuras destacadas son Hervé Perron, jefe científico; el doctor Avindra Nath del NIH; la profesora Marion Leboyer de Inserm y varios veteranos de la industria involucrados en la fabricación y los asuntos regulatorios.
