Las acciones de Clene Inc. subieron un 2,44% el miércoles después de que la empresa detallara un camino regulatorio más claro para su fármaco de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) líder, CNM-Au8, tras las recomendaciones de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés).
La FDA indicó que los datos de los programas clínicos de Clene podrían apoyar una solicitud de autorización de medicamento innovador bajo el camino de aprobación acelerada para la ELA, según informó la compañía en la Conferencia de Crecimiento Emergente. La dirección señaló que las observaciones de la agencia recibidas a principios de mayo subrayaban la necesidad de tener datos sólidos de la cadena ligera de neurofilamento que demuestren una conexión con el beneficio clínico.
Rob Etherington, presidente y director ejecutivo de Clene, declaró que las directrices escritas de la FDA confirmaban la visión de la agencia de que el conjunto de datos propuesto podría ser la base de una presentación. «En realidad dijeron: “Tenemos que que demostrar la evidencia de la eficacia de CNM-Au8 en la reducción del neurofilamento y mostrarnos que la magnitud del cambio en el neurofilamento está vinculada a un beneficio clínico”», dijo a los asistentes de la conferencia.
Clene planea presentar su NDA para CNM-Au8 en el cuarto trimestre, con un objetivo de revisión PDUFA potencial para finales de 2024. Si se cumple el cronograma, el medicamento podría llegar al mercado a principios del verano de 2027.
La empresa ha puesto de relieve los beneficios de supervivencia y funcionales observados en los datos clínicos. En el estudio HEALEY ALS, los pacientes aleatorizados que recibieron CNM-Au8 mostraron un riesgo 74 % menor de muerte después de 12 meses en comparación con los controles concurrentes, y el beneficio persistió durante un período de seguimiento de cuatro años. Las reducciones de la cadena ligera de neurofilamento del 10 % se reprodujeron en todos los estudios HEALEY, RESCUE-ALS y en un programa de acceso ampliado patrocinado por el NIH, incluso entre los pacientes más enfermos.
También se apreciaron mejoras funcionales en los pacientes que respondieron con respecto a los neurofilamentos, incluidos aumentos estadísticamente significativos en la Escala de evaluación funcional de la ELA y la capacidad vital lenta, una medida de la función respiratoria. Los datos sobre la seguridad acumulados corresponden a 1.250 años-paciente, y algunos pacientes siguen recibiendo tratamiento continuo desde 2019, hasta un máximo de 6,8 años.
Las acciones de Clene cerraron a 4,19 dólares, con un aumento de 0,10 dólares, después de la actualización. Las acciones han oscilado entre 3,88 y 13,50 dólares durante las últimas 52 semanas, con una capitalización de mercado de aproximadamente 54,6 millones de dólares.
