Las acciones de Capricor Therapeutics Inc. (NASDAQ: CAPR) aumentaron un 29% el lunes, después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos extendiera el período de revisión de su terapia celular en investigación, Deramiocel, lo que retrasó la fecha límite para la acción solicitada por la Ley de tasas para el usuario de medicamentos recetados (PDUFA) del 22 de agosto al 22 de noviembre de 2026.
La extensión sigue a la presentación por parte de Capricor de datos y análisis adicionales del estudio de fase 3 HOPE-3 para apoyar una indicación propuesta refinada para Deramiocel, una terapia celular alogénica dirigida a la distrofia muscular Duchenne (DMD). El Centro de Evaluación e Investigación de Biológicos de la FDA aceptó la presentación y la clasificó como una modificación importante, citando la significativa necesidad médica no atendida en el DMD.
La modificación incorpora datos de una extensión abierta de 24 meses del estudio pivotal de fase 3 HOPE-3, junto con análisis adicionales de robustez. Capricor solicitó a la FDA que revisara estos datos para apoyar una indicación refinada centrada en la función del miembro superior, que fue el punto final principal del estudio HOPE-3. La compañía indicó que el estudio cumplió este objetivo al demostrar un beneficio estadísticamente significativo en la función del miembro superior, lo que sitúa a HOPE-3 como uno de los conjuntos de datos clínicos más completos que evalúan esta medida en pacientes con DMD.
La prórroga de la FDA es el resultado de las discusiones en curso con Capricor después de la reunión del Comité Asesor celebrada en julio de 2026. Aunque el retraso pospone la posible decisión reguladora, las acciones de la empresa reaccionaron positivamente ante la noticia, reflejo del optimismo de los inversores con respecto a las perspectivas de la terapia en una indicación de alta necesidad.
