BridgeBio Pharma Inc. informó el lunes que ha administrado la primera dosis a un paciente en un estudio de fase 3b/4 que evalúa el acoramidis para la cardiomiopatía amiloidea por transtiretina (ATTR-CM), una afección cardíaca progresiva.
El estudio ASCEND-ATTR prevé incluir a aproximadamente 150 pacientes con amiloidosis mediada por transtiretina de tipo silvestre o variante. Los participantes recibirán una resonancia magnética cardiovascular anual y una ecocardiografía cardiaca a lo largo de un periodo de 36 meses para evaluar los cambios en la carga estructural, funcional y de amiloide.
La eficacia principal se medirá según el estado de respuesta al mes 36, definido por las mejoras respecto al punto de partida en la función sistólica del ventrículo izquierdo. Los objetivos secundarios incluyen las métricas de función y estructura cardiaca, la carga de amiloide, las medidas ecocardiográficas, los biomarcadores circulantes y las evaluaciones por imágenes en los meses 12, 24 y 36.
Acoramidis, comercializado como Attruby, es un estabilizador de transtiretina aprobado para reducir la muerte cardiovascular y la hospitalización en adultos con MCT-ACT. El fármaco demostró previamente cambios en las medidas cardíacas en el subestudio CMR de ATTRibute-CM, incluyendo reducciones en el índice de masa ventricular izquierda y el índice del volumen de embrolso del ventrículo izquierdo, junto con pruebas de regresión de los amiloides en un subgrupo de pacientes.
Los datos sobre la seguridad recogidos en el subestudio mostraron tasas más altas de diarrea (11,6% frente a 7,6%) y de dolor en la zona superior del abdomen (5,5% frente a 1,4%) con acoramidis en comparación con el placebo. Las tasas de interrupción del tratamiento debido a acontecimientos adversos fueron del 9,3% con acoramidis y del 8,5% con placebo.
Los hallazgos adicionales del subestudio de CMR y su extensión con etiqueta abierta, en comparación con un cohorto de historia natural, se presentarán en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología en 2026.
