BioCryst Pharmaceuticals Inc. informó que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón ha aprobado su terapia profiláctica oral ORLADEYO (berotralstat) para pacientes pediátricos de entre 2 y menos de 12 años con angioedema hereditario (AEH) debido a la deficiencia del inhibidor del C1.
La autorización abarca gránulos orales que se pueden ingerir una vez al día con agua o leche, o espolvorearse sobre alimentos blandos y no ácidos. OrphanPacific Inc., el socio de BioCryst, tiene la autorización de comercialización y liderará el lanzamiento comercial hasta que se complete el proceso de fijación de precios con el Sistema de Seguro Nacional de Salud de Japón.
Esta decisión se basa en los resultados provisionales del estudio clínico APeX-P, en el que se evaluaron la farmacocinética, la seguridad y la eficacia en 29 pacientes de entre 2 y menos de 12 años. El medicamento se toleró generalmente bien, con un perfil de seguridad consistente, y la nasofaringitis fue el evento adverso emergente más frecuentemente notificado.
La aprobación de Japón amplía el uso de ORLADEYO en el país, donde la formulación en cápsula ha estado disponible desde enero de 2021 para adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más. La FDA de los Estados Unidos aprobó la formulación en cápsula en diciembre de 2020 y la formulación en glicoproteínas orales para el mismo grupo pediátrico en diciembre de 2025. El medicamento ahora está aprobado en más de 45 países.
BioCryst también ha presentado solicitudes a la Agencia Europea de Medicamentos y a Salud Canadá para su uso en pacientes de 2 a menos de 12 años.
